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美国FDA批准的针对冯威尔布兰德病的基因工程疗法有什么特点?

该基因工程疗法使用经过基因改造的病毒来传递正常版本的冯威尔布兰德因子蛋白质,以补偿患者体内缺乏的这种蛋白质。
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英 称:
Vonvendi
全部名称:
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适 应 症:
脑静脉系统异常
上市状态:
批准上市 临床3期
生产药企:
Baxalta
规格:
1300单位(+10毫升稀释剂)/套

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