为什么Hemgenix是世界上最昂贵的药物？

基因治疗如Hemgenix（Hemgenix）非常昂贵，因为它们通常需要复杂和先进的药物设计和制造技术，可能用于治疗罕见疾病且患者较少，而且往往比旧疗法有更高的成功率，从而减少长期、昂贵的治疗，这在某些情况下可以证明其成本是合理的。

Hemgenix允许患有血友病B的人自行产生凝血因子IX，并可降低出血风险。它通过单次静脉输液给药，只需一次即可将工作状态的因子IX基因引入体内。

与传统药物（如药片或胶囊）相比，创新基因疗法如Hemgenix的设计和制造成本要高得多。基因疗法通常是单剂量、注射治疗，涉及复杂的制造过程，可能需要多年的研发才能完善并获得FDA批准。

此外，基因疗法可能会带来更高的成功率，从而减少持续的医疗和药物治疗；因此，其成本可能是合理的。通常，血友病B患者必须严格遵守昂贵的终生凝血因子IX输液计划。

基因疗法也可能被批准用于治疗罕见疾病，这些疾病被FDA定义为影响美国不到20万人的状况。由于接受治疗的人数较少，制造商可能需要提高价格以帮助覆盖研发费用（以实现盈利），进而资助进一步的研究。

Hemgenix的价格是多少？

Hemgenix用于治疗血友病B，这是一种罕见的终身出血性疾病。根据CSL Behring的数据，这种单剂量疗法定价为350万美元，使其成为2022年11月FDA批准时最昂贵的药物。

治疗罕见疾病的药物制造商通常拥有财务和保险支持团队，可以帮助您和您的医生进行治疗启动。您可以联系HEMGENIX Connect，电话：1-833-436-0021，周一至周五，东部时间上午8点至晚上8点。

Hemgenix用于什么？

Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）是一种用于成人血友病B的一次性基因疗法。它允许患有血友病B的人自行产生凝血因子IX，并可以通过单次剂量降低出血风险。

• Hemgenix适用于目前使用凝血因子IX治疗以减缓出血、出现危及生命的出血或反复严重自发性出血的血友病B成人。
• 血友病B是由单一基因缺陷引起的。结果是缺乏或凝血因子IX水平不足，这是一种有助于形成血液凝块的肝脏蛋白。
• 患有该病的人特别容易在关节、肌肉和内部器官（包括大脑）中出血，导致疼痛、肿胀和关节损伤。其他症状包括手术、受伤或牙科手术后的大量出血。一些患者可能会出现不明原因的出血。

Hemgenix是如何起作用的？

Hemgenix通过提供一种非感染性病毒载体（AAV5）来携带遗传DNA指令到肝脏，在那里生成凝血因子IX蛋白。这些遗传指令保留在目标细胞中，但通常不会成为个人自身DNA的一部分。

治疗通过向体内引入新的工作F9基因来实现，该基因提供了使血友病B患者自行产生凝血因子IX的指令。

Hemgenix能否治愈血友病B？

研究表明，Hemgenix可以显著减少出血率，但接受该药物治疗的人仍然会有导致血友病B的突变。

在正在进行的HOPE-B临床试验中，Hemgenix减少了年度出血率，94%的患者停止了凝血因子IX输液。在Hemgenix治疗7至18个月后，所有出血的平均调整年化出血率（ABR）降低了54%。

制造商提供的研究表明，积极的治疗效果可以持续至少2年。据CSL Bering称，监测其效果长达5年的临床研究目前正在进展中。

最常见的副作用（发生率≥5%）包括肝酶升高、头痛、血液肌酸激酶升高、类似流感的症状、输液相关反应、疲劳、恶心以及一般感觉不适。

这并不是关于Hemgenix（Hemgenix）安全有效使用的全部信息，也不能替代您的医生的指示。请查阅完整的产品信息并与您的医生或其他医疗保健提供者讨论这些信息和任何问题。