Idhifa在急性髓系白血病(AML)中是如何起作用的？

Idhifa (enasidenib) 是一种口服靶向治疗药物，用于急性髓系白血病（AML），其通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）酶起作用。这有助于骨髓中的年轻红细胞（原始细胞）成熟为健康且功能正常的红细胞、白细胞和血小板，并帮助缓解骨髓中未成熟血细胞过度拥挤的情况。

这些细胞在我们体内负责向组织输送氧气（红细胞）、帮助抵抗感染（白细胞）以及预防出血（血小板）。

2017年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Celgene公司的Idhifa用于治疗具有IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。先前治疗无效或疾病复发的患者适用此药。大约8%至19%的AML患者存在IDH2突变。

Idhifa是首个IDH2抑制剂类药物。它针对突变的IDH2变异体R140Q、R172S和R172K。

Idhifa 在 AML 中的效果如何？

Idhifa 的有效性在一个包含199名具有IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂试验中得到验证。

• 至少经过6个月的治疗后，19%的患者达到了完全缓解（无疾病迹象且治疗后血细胞计数恢复正常），其中位时间为8.2个月。此外，4%的患者达到了部分血细胞计数恢复的完全缓解，其中位时间为9.6个月。
• 在研究开始时需要输注血液或血小板的157名患者中，34%的患者在接受Idhifa治疗后不再需要输注。
• 使用Idhifa的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高（胆汁中的物质）和食欲下降。

结论

• Idhifa（enasidenib）是一种口服靶向治疗药物，用于急性髓系白血病（AML），其通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）酶起作用。
• 阻断IDH2有助于骨髓中的年轻红细胞（原始细胞）成熟为健康且功能正常的红细胞、白细胞和血小板。
• 这些细胞在我们体内负责向组织输送氧气、帮助抵抗感染以及预防出血。

以上并非Idhifa安全有效使用的全部信息。请在此处查阅完整的Idhifa (enasidenib) 信息，并与您的医生或其他医疗保健提供者讨论这些信息。