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Kalbitor用于什么?

  • Kalbitorecallantide)用于治疗12岁及以上的成人和青少年遗传性血管水肿(HAE)的急性发作。
  • Kalbitor是一种强效、选择性和可逆的激肽酶抑制剂。
  • Kalbitor与激肽酶结合并阻止其生成缓激肽。
  • 缓激肽被认为是导致HAE中观察到的血管水肿发作特征症状的原因。

Kalbitor(ecallantide)用于治疗12岁及以上的成人和青少年遗传性血管水肿(HAE)急性发作的症状。

遗传性血管水肿是一种遗传性疾病,会导致四肢、面部、肠道和呼吸道严重肿胀。

Kalbitor是一种强效、选择性和可逆的激肽酶抑制剂。Kalbitor与激肽酶结合并阻止其生成缓激肽。缓激肽被认为是导致HAE中观察到的血管水肿发作特征症状的原因。

Kalbitor是如何给药的?

Kalbitor由有治疗HAE经验的医护人员进行注射。它通过皮下注射给药,注射部位为腹部区域。

由于存在过敏反应(严重过敏反应)的风险,Kalbitor只能由专业医护人员给予。

Kalbitor的剂量是多少?

Kalbitor的推荐剂量为30毫克。这通常作为三次皮下注射(每毫升10毫克)给药。

如果发作持续,可在24小时内再给予一次30毫克的剂量。Kalbitor需要储存在冰箱中,并且要避免光照。

Kalbitor的副作用有哪些?

在临床试验中,接受Kalbitor治疗的患者中有3-4%报告了过敏反应,在给药后的第一个小时内出现。

过敏反应可能难以与HAE急性发作的症状区分,因为这些症状非常相似。与Kalbitor相关的过敏反应症状包括胸闷、潮红、喉咙水肿、瘙痒、鼻塞和打喷嚏、喘息和低血压。

Kalbitor的其他常见副作用包括:

  • 腹痛
  • 腹泻
  • 疲劳
  • 发热
  • 头痛
  • 瘙痒
  • 恶心
  • 注射部位周围疼痛和发红
  • 上呼吸道感染
  • 呕吐。

什么是遗传性血管水肿?

遗传性血管水肿是一种以四肢、面部、肠道和呼吸道严重肿胀为特征的遗传性疾病。已知有三种类型:I型和II型由Serping I基因突变引起,III型由F12基因突变引起。

Serping I基因提供制造C1抑制蛋白的指令,这种蛋白质有助于控制炎症。该基因的突变可能导致血液中C1蛋白水平降低或产生功能异常的C1抑制蛋白。当C1蛋白水平降低时,会产生过量的另一种称为缓激肽的蛋白质片段。缓激肽会增加血管壁的液体渗漏进入组织,促进炎症。这会导致液体积聚,从而引起遗传性血管水肿I型和II型的肿胀特征。

一些遗传性血管水肿III型病例与F12基因突变有关。该基因编码一种重要的蛋白质,帮助我们的血液凝固,称为凝血因子XII。因子XII也是炎症的重要刺激物,并参与缓激肽的生成。某些F12突变会导致因子XII活性增强,从而生成更多的缓激肽,导致血管壁渗漏和血管水肿。其他类型的遗传性血管水肿III型的基因突变尚未被发现。