Amvuttra（Vutrisiran）在欧盟获批治疗罕见病啦！这款新药了解一下？

amvuttra（vutrisiran）概述及其在欧盟获得授权的原因

一、什么是amvuttra？amvuttra是一种专为治疗遗传性多发性神经病变（神经损伤）而设计的药物，主要用于治疗由转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性。这是一种罕见病症，特征在于异常蛋白质（淀粉样蛋白）在身体组织中累积，特别是在神经周围。

二、amvuttra的用途

amvuttra适用于成年患者在神经损伤的前两个阶段，即患者仍能独立行走但腿部力量减弱，以及虽需辅助但仍能行走的阶段。该药物旨在减少淀粉样蛋白的生成，并缓解hATTR淀粉样变性的症状。

三、amvuttra的作用机制

amvuttra中的活性成分vutrisiran是一种“小干扰RNA”（siRNA），这是一种极短的合成遗传物质，设计用于附着并阻止负责产生转甲状腺素蛋白的细胞的遗传物质。这降低了缺陷转甲状腺素蛋白的生成，从而减少淀粉样蛋白的形成并缓解疾病症状。

四、amvuttra的风险与益处

一项包含164名患有hATTR淀粉样变性并处于神经损伤第一或第二阶段的患者的主要研究显示，amvuttra可有效减缓疾病导致的神经损伤。经过18个月的治疗，与接受安慰剂的患者相比，MNIS+7评分下降，表明神经损伤得到了缓解。另一项涉及225名患者的试验也证明，amvuttra至少与另一种治疗hATTR淀粉样变性的药物onpattro一样有效。

五、amvuttra的副作用

最常见的副作用是四肢和关节疼痛，约有十分之一的患者受到影响。其他潜在副作用包括注射部位反应和过敏反应。

六、为什么amvuttra在欧盟获得授权？由于amvuttra已被证实能有效减缓hATTR淀粉样变性患者的神经损伤，并且其安全性和有效性已在多项临床试验中得到验证，因此在欧盟获得了授权。此外，由于该药物专门针对一种罕见疾病，因此还被指定为“孤儿药”。

七、如何使用amvuttra？amvuttra仅可通过处方获取，建议尽早开始治疗，理想情况下是在诊断后尽可能快地开始，以防止疾病进一步恶化。推荐剂量为每三个月一次，每次25毫克，通过皮下注射给药至大腿或上臂。患者还应同时服用维生素A来补充营养。对于疾病进展到第三期多发性神经病变的患者，医生可能会继续治疗，前提是收益大于风险。

八、如何确保amvuttra的安全和有效使用？为了确保amvuttra的安全和有效使用，医疗保健专业人员和患者应遵循以下建议：由具有治疗淀粉样变性患者经验的医生进行治疗；尽早开始治疗；定期进行身体检查，以确保药物的安全性和有效性；注意任何可能的副作用并及时向医生报告。此外，为了保护患者权益，正在采取措施对使用amvuttra的数据进行持续监测和评估。