格拉斯吉布有啥用?适用哪些病?
2018年11月21日,辉瑞公司研发的格拉德吉(glasdegib,商品名Daurismo)获得美国FDA批准上市。该药品的片剂被批准与低剂量阿糖胞苷(LD-AC)联合使用,用于治疗急性髓性白血病(AML)。格拉德吉是首个且唯一一个获得FDA批准用于AML治疗的Hedgehog(Hh)信号通路抑制剂。推荐的格拉德吉服用剂量为每日100毫克。作为一种口服小分子抑制剂,格拉德吉可以靶向Hh信号通路中的跨膜蛋白Smoothened(SMO),从而阻止其转移到初级纤毛,并抑制SMO介导的下游Hh靶点的激活。
格拉德吉通过与化疗药物协同作用,增强治疗效果。尽管化疗可以消灭大部分癌细胞,但仍有一些癌细胞可能躲避免疫系统,继续生存和增殖。格拉德吉通过阻断一种保护癌细胞免受化疗影响的信号通路,帮助低剂量的化疗更有效地摧毁癌细胞。
在BRIGHT AML 1003研究中,格拉德吉与低剂量阿糖胞苷联合使用的临床疗效和安全性得到了验证。结果显示,与单独使用LDAC或阿糖胞苷相比,格拉德吉与LDAC联合使用的临床效果更为显著,并且具有成本效益。
然而,格拉德吉并非没有副作用。由于存在一定的毒性和副作用,需要根据患者的个体情况调整用药。例如,对于有QT间期延长或血液方面疾病的患者,如血小板减少,格拉德吉可能不适合使用。
总的来说,格拉德吉为成年AML患者提供了一种新的治疗选择,患者及其医生应充分了解其作用机制和适应症,以便更好地利用这种药物。
- 英 称:
- Daurismo
- 全部名称:
- 格拉斯吉布(Daurismo)、DAURISMO、格拉斯吉布、格拉斯吉布 (Daurismo)、格拉吉布、Glasdegib
- 适 应 症:
- 慢性肾脏病
- 上市状态:
- 批准上市 临床3期
- 生产药企:
- 辉瑞公司( Pfizer Limited)
- 规格:
- 25mg*60s、100mg*30s
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