分化综合征

什么是分化综合征？

分化综合征是一组对治疗两种急性白血病（或血液癌症）的药物产生的严重反应：(1) 急性早幼粒细胞白血病（APL）或 (2) 急性髓系白血病（AML）。如果您的医生怀疑您患有分化综合征，他们可能会在确诊之前就治疗症状，以降低生命威胁并发症的风险。

什么是分化剂？

分化剂是一种用于治疗APL的治疗方法。急性早幼粒细胞白血病比其他类型的AML对导致细胞成熟的药物更为敏感。因此，医生通常不会使用标准化疗药物来治疗APL。相反，他们会使用称为“分化”的治疗方法，这些治疗方法因其有助于细胞从原始细胞阶段（或癌细胞）成熟为正常白细胞而得名。

和其他类型的癌症治疗方法一样，这些药物会导致癌细胞的变化，从而减缓或停止它们的生长。医生可能会单独使用分化剂，或将它们与其他分化剂联合使用，或者与化疗结合使用。分化剂可以成功治疗APL。然而，在某些APL患者中，分化剂有时会触发可能严重的反应。

哪些药物可能导致分化综合征？

用于治疗APL的分化剂可能导致分化综合征。它们包括：

• 全反式维甲酸（ATRA），即视黄酸，一种维生素A的形式。
• 三氧化二砷（ATO），一种砷的形式。

医生可能会为某些AML患者使用一组称为异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂的化疗药物。IDH抑制剂（ivosidenib和enasidenib）也可以引起分化综合征。FLT3抑制剂等药物也可以引起分化综合征（midostaurin、gilteritinib）。

需要IDH抑制剂的人群包括：

• 癌症复发。
• 难以治疗。
• 携带存在（IDH1或IDH2突变）突变。
• 不能接受标准化疗。

谁会得分化综合征？

大多数APL患者的WBC（白细胞计数）较低，但那些WBC高的患者患分化综合征的风险更高。在这种情况下，医生通常会开泼尼松（或地塞米松）来降低分化综合征的风险。

分化综合征有多常见？

分化综合征是一种相对罕见的病症。AML约占所有癌症病例的1%，但它是成人中最常见的白血病类型之一。大约每25万人中就有1人患有急性早幼粒细胞白血病。

对于被诊断为AML和APL的患者：

• 接受ATRA和ATO治疗的APL患者：最多有25%发展为分化综合征。
• 接受IDH抑制剂治疗的AML患者：约14%至19%发展为分化综合征。

分化综合征的原因是什么？

研究人员还不完全清楚为什么有些人会对APL（急性早幼粒细胞白血病）治疗产生反应。早期研究表明抗癌药物可能会导致白血病细胞迅速释放大量的免疫系统物质（细胞因子释放综合征）。不受控制的炎症也可能导致从轻微到严重的各种症状。

分化综合征的症状有哪些？

APL患者通常在开始使用ATRA（全反式维甲酸）和/或三氧化二砷治疗后的1至2周内出现分化综合征的迹象。如果您接受AML（急性髓系白血病）的IDH抑制剂治疗，则症状可能需要更长的时间才会出现（从接触一天到治疗期间的五到六个月）。

常见症状包括：

• 咳嗽。
• 心脏和肺部周围液体积聚过多（胸腔积液）。
• 肾功能衰竭。
• 低血压。
• 血液中氧气水平低（低氧血症）。
• 呼吸困难。
• 手臂、腿部和颈部肿胀（炎症）。
• 不明原因的发热。
• 不明原因的体重增加。

分化综合征的并发症有哪些？

分化综合征还可能导致严重的情况，如：

• 心力衰竭。
• 肾功能衰竭。
• 肺功能衰竭。
• 肺部出血（肺出血）。
• 肺炎。
• 败血症。

如果您出现症状，请与您的医生联系。如果您有呼吸困难或胸痛，请立即拨打120。APL患者通常会在医院接受治疗，直到分化综合征的风险消失。

我应该在什么时候因分化综合征寻求治疗？

如果您在接受癌症治疗期间出现任何分化综合征的迹象，请与您的医生交谈。您或您的医生可能难以判断您的症状是由于抗癌治疗还是其他情况引起的。及时治疗可以缓解症状并降低并发症的风险。

抗癌治疗本身已经足够具有挑战性了。得知治疗本身可能会引起副作用，这可能会让人感到沮丧。分化综合征是一组可能危及生命的血液癌治疗反应，如果及时识别和治疗，这些反应可以得到解决。症状可能会迅速恶化，因此您的医生可能会在检测结果确认分化综合征之前就对您进行治疗。及时的医疗护理可以帮助缓解您的症状，并让您重新回到治疗和康复的路上。

如何诊断分化综合征？

对于急性早幼粒细胞白血病（APL）患者来说，诊断分化综合征颇具挑战性，因为许多其他疾病也会引起类似的症状。在严重的情况下，医生一旦怀疑出现分化综合征就会立即开始治疗——甚至在确诊之前。

您的医疗保健提供商会推荐一些测试来确认诊断并排除其他可能的状况。这些测试可能包括：

• 全血细胞计数（CBC）。
• 胸部X光片。
• 超声心动图。
• 胸部CT扫描。
• 支气管镜检查。
• 血液检测。

分化综合征有治愈的方法吗？

大多数急性早幼粒细胞白血病患者在及时、有效的治疗下可以完全康复。APL 本身是一种高度可治愈的疾病。

分化综合征的治疗方法是什么？

医生通常使用糖皮质激素或糖皮质激素（如地塞米松）来治疗分化综合征的症状。在严重的情况下，您的医生也可能建议暂时停止抗癌治疗，直到您的症状有所改善。

大多数 APL 患者会留在医院直到分化综合征的风险过去。如果您作为门诊患者接受治疗，并且有分化综合征的担忧，他们可能会决定让您留院过夜以便进行管理和观察。您的医生会努力确认您的诊断并有效治疗任何引起症状的病症。

分化综合征的预后如何？

对于大多数人来说，分化综合征的预后通常是良好的。在大多数情况下，在使用类固醇治疗期间或之后，你将继续接受抗癌治疗。你的医疗团队将与你讨论治疗方案。

我如何降低患分化综合征的风险？

你无法采取任何措施来降低患分化综合征的风险。如果你接受了化疗药物或其他抗癌药物治疗，应将你所经历的任何症状告知你的医生。此外，了解需要关注的体征/症状（见上文），如有疑虑，请联系你的医疗服务医生。