具有肾脏意义的单克隆丙种球蛋白病

• Vonvendi

什么是具有肾脏意义的单克隆球蛋白病（MGRS）？

具有肾脏意义的单克隆球蛋白病（MGRS）是一组导致肾脏损伤的疾病。这种损伤是由某些浆细胞或B细胞（白细胞的一种类型）过度复制（克隆）引起的。这些浆细胞产生错误的抗体，称为M蛋白，可以在你的器官中积聚并损害它们。

MGRS不是癌症。但是少数MGRS患者会发展成多发性骨髓瘤等癌症。

MGRS的类型

超过十几种条件被认为是具有肾脏意义的单克隆球蛋白病。它们可以根据M蛋白影响肾脏的哪个部分进行分类。这些包括肾小球疾病、肾小管间质性疾病和肾内血管病变。

大多数类型的MGRS是肾小球疾病（肾小球病）。这些疾病会损害你肾脏中的微小血管。它们包括：

• 肾淀粉样变性。这包括AL淀粉样变性、AH淀粉样变性和AHL淀粉样变性。
• 冷球蛋白血症性肾炎（CG）。
• 纤维性肾小球病（FGN）。
• 免疫反应性肾小球病（ITG）。
• 与单克隆蛋白相关的肾小球病。这包括轻链沉积病和重链沉积病。

肾小管间质性疾病影响将过滤后的营养物和液体带回血液的管子（肾小管）及其周围的组织。它们包括：

• 轻链范可尼综合征（LCFS）。
• 无结晶的近端肾小管病变（LCPT）。
• 晶体贮存组织细胞增生症。

肾内血管条件影响肾脏的血管。非典型溶血尿毒综合征（aHUS）是一种MGRS，其中血栓阻塞肾脏的最小血管。

MGRS有多常见？

MGRS非常罕见。据估计，不到1%的人患有这种病。它在60岁以上的人群中更为常见。

多发性骨髓瘤肾病（MGRS）有哪些症状？

MGRS的症状取决于您所患的具体类型。您可能会经历以下一种或多种症状：

• 疲劳。
• 下肢、脚踝或脚部肿胀。有时肿胀也会影响您的腹部、手臂或面部。
• 肾病综合征。
• 尿液呈泡沫状或起泡。这可能是蛋白尿的迹象。
• 频繁排尿。
• 尿中带血（血尿）或粉红色尿液。
• 恶心和呕吐。
• POEMS综合症。
• 麻木、刺痛或无力（神经病变的迹象）。
• 皮肤出现变色斑块（浅色或深色）。
• 呼吸急促（气短）。

什么是多发性骨髓瘤肾病（MGRS）的原因？

由M蛋白引起的肾脏损伤导致了MGRS。M蛋白是异常的抗体——即抵抗感染的蛋白质——它们不能正常工作。受损的副本或克隆体，即某些白细胞（浆细胞或B细胞）产生的M蛋白。

有些人有产生M蛋白的浆细胞克隆，但这些克隆不会造成任何器官损害（称为意义未明的单克隆丙种球蛋白血症，或MGUS）。在患有MGRS的人中，这些蛋白质会在肾脏中积聚并对其造成损害。

多发性骨髓瘤肾病最常见的原因是什么？

专家们不确定是什么特定原因导致了MGRS。自身免疫性疾病、基因变化、感染和环境因素都可能起作用。

MGRS的并发症有哪些？

MGRS引起的浆细胞克隆和肾脏损伤可能导致严重的并发症，包括：

• 慢性肾病（CKD）。
• 终末期肾病。
• 肾功能衰竭。
• 其他疾病的进展。在一些人中，浆细胞克隆大量增殖，最终导致多发性骨髓瘤（MM），这是一种白细胞癌症。MGRS也可能发展为其他癌症，如Waldenström巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或B细胞淋巴瘤。

我该如何照顾自己？

遵循你的医疗服务医生给你关于在家中照顾肾脏健康的任何建议。这可能包括限制酒精等物质的摄入，并管理其他可能导致肾病的风险因素，如高血压和糖尿病。虽然这些措施不能直接治疗MGRS（单克隆丙种球蛋白相关性肾病），但它们可能有助于减少进一步的肾脏损伤风险。你的医生也可以帮助你处理治疗过程中可能出现的任何副作用。

我应该什么时候去看医生？

如果你有肾脏问题的症状，包括肿胀、尿液呈泡沫状或粉红色，或者需要频繁排尿或几乎不排尿，请去看医生。

我应该问医生哪些问题？

询问你的医生可能会有所帮助：

• 有哪些治疗方法可用？
• 我如何预防肾脏损伤？
• 我应该注意哪些新的或恶化的症状？

MGRS是一种严重的疾病，可能导致危及生命的肾脏损伤。大多数患有MGRS的人并不会发展成癌症。你的医生会监测你的情况，以便尽早发现并治疗任何新出现的问题。新的治疗方法可以改善你的生活质量，并降低严重疾病的风险。

MGRS是如何诊断的？

医生通过肾活检来诊断MGRS。他们会从你的肾脏中取出组织样本，并检测是否存在M蛋白。他们还可能测试你的血液、尿液或骨髓样本。

MGRS 可以治疗吗？

医护人员使用类似于癌症化疗的治疗方法来治疗MGRS。这些药物可以杀死有问题的细胞或阻止它们复制自身。其他药物则有助于减少炎症。治疗的目标是保持肾脏功能并防止对肾脏的损伤。

在某些情况下，医护人员有时会通过干细胞移植来治疗MGRS，这种移植用健康的细胞替换受损的细胞。如果你有严重的肾损伤，你可能需要透析或肾脏移植。

用于治疗 MGRS 的特定药物和程序

医护人员使用的药物取决于你所患的MGRS类型。一些治疗包括：

• 单克隆抗体（利妥昔单抗、达鲁单抗）。
• 蛋白酶体抑制剂（硼替佐米、卡非佐米和伊沙佐米）。
• 免疫调节药物（沙利度胺、来那度胺、泊马度胺）。
• 烷化剂（环磷酰胺、苯达莫司汀、马法兰）。
• 皮质类固醇（泼尼松、地塞米松）。
• 自体干细胞移植。

治疗的副作用

化疗可能会引起许多不适的副作用，甚至器官损伤。医护人员会仔细选择治疗方案，以使你获得最大的益处并降低严重副作用的风险。你可能会经历的一些副作用包括：

• 贫血。
• 出血。
• 便秘。
• 腹泻。
• 疲劳。
• 增加病毒、细菌和真菌感染的风险。
• 食欲减退。
• 恶心和呕吐。

如果我患有MGRS，我会有何预期？

MGRS是可以治疗的，但通常不会完全消失。治疗后它常常会复发。如果你有严重的肾损伤，你可能需要进行肾脏移植。

大约有18%的MGRS患者会发展为多发性骨髓瘤。你的医生将通过血液和尿液样本监测你，以便尽可能早地捕捉到任何进展。

患有与肾脏相关的单克隆球蛋白病能活多久？

患有MGRS的人能活多久取决于你所患的具体类型以及病情的严重程度。肾损伤较轻的人比肾损伤严重的人预后（前景）要好。例如，在一项研究中，与MGRS相关的淀粉样变性患者在确诊后的平均生存期为10年。但是那些没有淀粉样变性的患者则活得更长。同样地，对治疗反应良好的人会有最好的结果。

MGRS能否被预防？

由于我们不知道MGRS的原因，因此没有特定的方法可以预防它。