多发性骨髓瘤

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多发性骨髓瘤是一种罕见的血液癌症，它会影响你的浆细胞。浆细胞是白血球的一部分，也是免疫系统的一部分。浆细胞（有时称为B细胞）会产生抗体，这些抗体被称为免疫球蛋白，有助于抵抗感染。

当健康的细胞变成异常细胞并繁殖产生异常的抗体M蛋白时，就会发生多发性骨髓瘤。这种变化会引起一系列影响骨骼、肾脏以及身体制造健康白细胞、红细胞和血小板能力的医疗问题和状况。并不是所有患者都会立即出现症状，有些人在血液检测中显示出可能演变为多发性骨髓瘤的状况。在这种情况下，医生可能会建议进行观察等待或监测整体健康状况，而不是立即开始治疗。

目前尚无已知的多发性骨髓瘤的治愈方法。医生会提供治疗以帮助人们尽可能长时间地维持高质量的生活。但是，有可能出现长期缓解。缓解是指在接受治疗后的一段时间内，你没有任何多发性骨髓瘤的症状或体征。

多发性骨髓瘤是一种罕见疾病，每年每10万人中约有7人受到影响。医生估计在美国大约有10万人患有多发性骨髓瘤。多发性骨髓瘤对男性的影响大于女性，它对非裔美国人造成的影响是其他种族人群的两倍。大多数多发性骨髓瘤患者在40至70岁之间被诊断出来，平均诊断年龄在65到74岁之间。

多发性骨髓瘤的症状随着时间的推移逐渐发展，并可能与其他医疗条件或疾病相似。以下是与多发性骨髓瘤相关的某些状况及其原因：

• 贫血：你没有足够的红细胞，因为不断增殖的异常浆细胞占据了红细胞的空间。
• 细菌感染，尤其是肺炎：就像红细胞一样，异常浆细胞也在不断增殖并挤占对抗感染的健康白细胞。
• 血小板减少症：你没有足够的血小板——帮助血液凝固的细胞——因为异常浆细胞挤走了那些血小板，阻止了骨髓制造足够的血小板。
• 骨痛/骨折：如果异常浆细胞破坏了骨骼组织，在骨骼中形成了软点，可能会引起骨痛和/或骨折。这些被称为溶骨病变。
• 肾功能障碍/衰竭：肾脏过滤废物和毒素。异常浆细胞产生的M蛋白会阻塞过滤过程并对肾脏造成损害。
• 淀粉样变性：这种疾病发生在异常蛋白质（淀粉样蛋白）在器官中积累时。
• 高钙血症：当受损或虚弱的骨头释放过多的钙进入血液时，会发生这种情况。
• 高粘度综合征：M蛋白——由异常浆细胞产生的蛋白质——会使血液变稠。心脏必须更加努力地泵送血液通过全身。
• 冷球蛋白血症：多发性骨髓瘤可能导致血液中的蛋白质在寒冷条件下聚集在一起。

多发性骨髓瘤是在一种名为浆细胞的白细胞中形成的癌症。健康的浆细胞通过制造称为抗体的蛋白质来帮助抵抗感染。抗体识别并攻击病菌。在多发性骨髓瘤中，癌性浆细胞聚集在骨髓内。骨髓是骨内生成血细胞的柔软物质。在骨髓内，癌细胞挤走健康的血细胞。癌细胞非但不产生有益的抗体，反而可能产生异常蛋白。这会导致多发性骨髓瘤的并发症。

对于需要治疗的多发性骨髓瘤患者，多种治疗方案可用于辅助控制病情。

骨髓瘤的病因尚不清楚。

多发性骨髓瘤始于骨髓中的一个浆细胞。骨髓是骨内生成血细胞的柔软物质。浆细胞因故变成癌变骨髓瘤细胞，之后开始迅速繁殖。

正常细胞按一定的速度和时间生长，但癌细胞不是。癌细胞会大量产生额外细胞，在正常细胞死亡时继续存活。存在骨髓瘤时，癌细胞在骨髓内不断积聚，挤占健康血细胞的生存空间，导致患者疲劳且无法抵御感染。

骨髓瘤细胞会像健康的浆细胞一样继续尝试产生抗体，但是这些抗体（单克隆蛋白或 M 蛋白）人体无法利用。因此，M 蛋白会在体内积聚并引起诸如肾脏损伤的问题。骨髓瘤细胞还可能对骨骼造成损伤，增加骨折的风险。

与 MGUS 的联系

多发性骨髓瘤可能由意义未明的单克隆免疫球蛋白病（MGUS）引起。在 MGUS 中，血液中的 M 蛋白质水平较低。M 蛋白质不会对身体造成伤害。

多发性骨髓瘤的症状与病因

多发性骨髓瘤是一种影响血液和骨髓的癌症。这种疾病会引起多种症状，但骨骼疼痛通常是最先被注意到的症状。除了骨骼疼痛之外，其他常见的症状还包括：

• 神经系统症状：手臂和腿部无力，或感觉麻木。这是因为多发性骨髓瘤会影响脊柱中的骨头，导致它们塌陷并压迫脊髓。
• 贫血相关症状：感到疲劳——感觉太累以至于无法管理日常活动——以及感到虚弱。这些都是贫血的迹象。
• 消化系统症状：恶心和呕吐，以及没有食欲和/或比平时更口渴。这些症状可能是高钙血症的迹象。
• 体重变化：不明原因的体重减轻。
• 感染：不明原因的发热，这可能是细菌感染的症状。
• 出血倾向：更容易出现瘀伤或出血。这可能是由于异常浆细胞阻止身体产生足够的血小板，而血小板有助于血液凝固。
• 认知功能障碍：感到困惑或“迷糊”。

此外，多发性骨髓瘤初期可能并没有明显的症状。如果出现体征和症状，可能包括：

• 骨骼疼痛，尤其是在脊柱、胸部或臀部。
• 恶心。
• 便秘。
• 食欲不振。
• 精神恍惚或意识模糊。
• 疲倦。
• 感染。
• 体重减轻。
• 弱势。
• 口渴。
• 需要经常排尿。

多发性骨髓瘤的病因

尽管目前尚不清楚多发性骨髓瘤的确切原因，但医生和研究人员正在探索一些潜在的因素，包括：

• 基因突变：研究人员正在研究突变或改变的原癌基因（促进生长的细胞）与多发性骨髓瘤之间的联系。他们还发现，大多数患有多发性骨髓瘤的人并不具备某一特定染色体的所有部分。
• 环境因素：一些研究表明，多发性骨髓瘤可能与接触辐射或杀虫剂、肥料或橙剂中的化学物质有关。
• 炎症性疾病或状况：炎症性疾病的例子包括心脏病、2型糖尿病和类风湿关节炎。
• 肥胖：这是指体内脂肪水平较高。

如果上述症状让您感到困扰，请及时就医寻求专业的医疗帮助。早期诊断和治疗对于控制病情至关重要。

多发性骨髓瘤的治疗方法有哪些？

医生会根据您的症状和疾病的程度来治疗多发性骨髓瘤。例如，MGUS（意义未明的单克隆免疫球蛋白血症）患者通常不需要立即治疗，但他们的医生会密切监测他们的整体健康状况，并可能制定一个治疗计划，以便在症状出现时能够迅速采取行动。

如果您的多发性骨髓瘤引起了症状，医生可能会使用以下一些治疗方法：

• 止痛药：许多患者会经历显著的骨骼疼痛。
• 抗生素：由于免疫系统受损，患者可能会更容易受到感染。医生可能会开具抗生素来清除这些感染。
• 类固醇：大剂量的类固醇可以杀死癌细胞并减少炎症。
• 化疗：医生使用化疗来减少异常浆细胞的数量。
• 免疫疗法：这种治疗可以刺激您的免疫系统，使其产生更多的抗癌细胞。
• 放射疗法：这种治疗可以杀死癌细胞并减少骨肿瘤。
• 干细胞移植：干细胞是您骨髓或血液中的特殊细胞，可以帮助生成健康的新的浆细胞。医生通常推荐自体干细胞移植。这种治疗用来自您身体的健康干细胞替换受损或不健康的干细胞。在某些罕见的情况下，您可能会从供体那里接受健康的浆细胞干细胞。这称为异体干细胞移植。

通过综合运用这些方法，医生可以为多发性骨髓瘤患者提供有效的治疗方案。

多发性骨髓瘤的并发症包括：

• 感染。降低人体对抗感染的能力。
• 骨骼问题。多发性骨髓瘤会引起骨痛、骨质稀疏和骨断裂。
• 肾脏问题。多发性骨髓瘤可能会引发肾脏问题，导致肾衰竭。
• 红细胞计数低，即贫血。由于骨髓瘤细胞会排挤健康的血细胞，多发性骨髓瘤还可能引起贫血和其他血液问题。

医生通过一系列详细的检查和测试来诊断多发性骨髓瘤。诊断过程中，医生会进行体检、询问您的症状及家族病史，以了解您的整体健康状况。此外，他们还会采用多种测试方法，以确认诊断并判断疾病的严重程度。

为了确诊多发性骨髓瘤，医生可能会进行以下几种测试：

1. 全血细胞计数（CBC）：该测试测量您的红细胞和白细胞数量、红细胞中的血红蛋白量以及红细胞浓度水平。
2. 血液生化测试：该测试显示您的肌酐水平（肾功能）、白蛋白水平（一种蛋白质）、钙水平和乳酸脱氢酶水平（LDH）。LDH是一种肿瘤标志物，存在于癌细胞中或对癌症反应的健康细胞中。
3. 定量免疫球蛋白测试：此血液测试测量您血液中某些抗体的水平。
4. 电泳：此测试寻找您血液中的M蛋白。
5. 尿液测试：医生可能会要求您在家中收集24小时内的尿液样本，以便检测Bence Jones蛋白，这是另一种多发性骨髓瘤的标志。
6. 影像学检查：包括X光片、计算机断层扫描（CT）、磁共振成像（MRI）和正电子发射断层扫描（PET），这些测试用于检查骨骼损伤或浆细胞瘤。

在某些情况下，多发性骨髓瘤是在对其他疾病进行血液检查时被发现的。其他时候，医生会根据您的症状对多发性骨髓瘤进行检测。具体来说，血液检查可以检测到骨髓瘤细胞产生的M蛋白和β2微球蛋白，而尿液检查则用于检测M蛋白（即Bence Jones蛋白）。骨髓检查则是通过骨髓活检和骨髓抽吸来采集骨髓样本，以进一步检测骨髓瘤细胞的存在及其特征。

医生还会使用修订后的国际分期系统（R-ISS）来分期多发性骨髓瘤。R-ISS系统部分基于血液测试，显示白蛋白、β2微球蛋白和乳酸脱氢酶的水平，同时也会考虑特定基因异常的测试结果。多发性骨髓瘤的分期范围从1期到3期，其中1期表示疾病生长较慢，而3期则表示疾病进展较快。此外，多发性骨髓瘤还可以根据其侵袭性被赋予不同的风险级别，这有助于医生更好地评估患者的预后情况并制定相应的治疗方案。

多发性骨髓瘤的治疗方法多种多样，医生会根据您的症状和疾病的程度来制定个性化的治疗计划。

对于那些没有症状的患者，比如MGUS（意义未明的单克隆免疫球蛋白血症）患者，通常不需要立即进行治疗。但是，医生会密切监测患者的健康状况，并制定一个治疗计划，以便在症状出现时能够迅速采取行动。此外，生长缓慢且处于早期阶段的骨髓瘤可能只需要定期检查以监测癌症的发展情况。

当出现多发性骨髓瘤的症状时，通常首先采用药物治疗。治疗的主要目的是缓解疼痛、控制并发症以及减缓骨髓瘤细胞的生长。具体治疗方法包括：

• 止痛药：用于缓解显著的骨骼疼痛。
• 抗生素：用于治疗由于免疫系统受损而导致的更多感染。
• 类固醇：大剂量的类固醇可以杀死癌细胞并减少炎症。
• 化疗：用于减少异常浆细胞的数量。
• 免疫疗法：这种治疗可以刺激免疫系统，使其产生更多的抗癌细胞。
• 放射疗法：用于杀死癌细胞并减少骨肿瘤。
• 干细胞移植：干细胞是骨髓或血液中的特殊细胞，可以帮助生成健康的新的浆细胞。通常推荐自体干细胞移植，即使用来自患者自身健康干细胞的移植。在某些情况下，也可以使用供体的健康浆细胞干细胞，称为异体干细胞移植。

除了上述治疗方法外，还有几种新的治疗手段：

• 靶向治疗：靶向治疗使用的药物可以攻击癌细胞中的特定化学物质，通过阻断这些化学物质来杀死癌细胞。
• CAR T 细胞疗法：这是一种嵌合抗原受体 T 细胞疗法，可以训练人体的免疫系统细胞以对抗多发性骨髓瘤。该过程包括从患者体内提取部分白细胞，在实验室中对其进行处理，使其能够识别骨髓瘤细胞表面的标志物，然后再将这些细胞放回患者体内，以寻找并破坏多发性骨髓瘤细胞。
• 皮质类固醇：这类药物可以控制体内的肿胀和炎症，并且对骨髓瘤细胞也有效。
• 骨髓移植：也称为干细胞移植，是使用健康的骨髓来替代患病的骨髓。在移植前，医生会从血液中采集造血干细胞，然后通过大剂量化疗破坏患病的骨髓。随后将干细胞放入患者体内，使它们在骨骼内重建骨髓。自体骨髓移植是指使用患者自身的细胞进行移植，而在某些情况下，可能会使用健康供体的干细胞进行移植，称为同种异体骨髓移植。
• 放射疗法：利用强大的能量束来杀死癌细胞，可以迅速缩小骨髓瘤细胞的生长。如果骨髓瘤细胞形成肿块（称为浆细胞瘤），则可以使用该疗法来控制引起疼痛或破坏骨骼的浆细胞瘤。

治疗方案的选择取决于患者是否适合骨髓移植。医疗护理团队会综合考虑病情恶化风险、患者的年龄和整体健康状况等因素来决定最适合的治疗方案。如果患者适合骨髓移植，通常会先采用联合疗法，包括靶向治疗、免疫疗法、皮质类固醇，甚至化疗。在经过几个月的治疗后，会采集患者的造血干细胞，然后进行骨髓移植。移植后，可能要接受靶向治疗或免疫疗法作为预防骨髓瘤复发的维持治疗。如果不适合骨髓移植，可以选择类似的联合疗法。如果骨髓瘤复发或治疗效果不佳，则可能需要重新评估并尝试其他治疗方法，包括参加临床试验以接受实验性治疗。

此外，治疗过程中还需要关注和管理并发症，例如骨骼疼痛、肾损伤、感染、骨量丢失和贫血等。针对这些并发症，可能需要采用止痛药、透析、疫苗接种、造骨药物以及增加血液中红细胞数量的药物等措施来进行管理。

一些人患有多发性骨髓瘤后仍能存活10年或更长时间。与大多数类型的癌症一样，早期诊断和治疗有助于延长寿命。在这种情况下，78% 的患有单发浆细胞瘤的人在确诊后存活了五年。多发性骨髓瘤患者的总体五年生存率在40%到82%之间。这些数据基于修订后的国际分期系统（R-ISS）。

重要的是要记住，这些统计数据是平均值，并未考虑年龄或整体健康状况等因素。如果你患有多发性骨髓瘤，你的医生是你具体情况的最佳信息来源。

多发性骨髓瘤可以预防吗？

不可以，目前没有已知的方法可以预防多发性骨髓瘤。研究人员正在探索如何防止SMM（意义未明的单克隆免疫球蛋白血症）发展为活动性的多发性骨髓瘤。

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