儿童多发性硬化症

• Gilenya

什么是儿童多发性硬化症（MS）？

多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统疾病。这意味着它会影响大脑和脊髓。这是一种自身免疫性疾病，因为它是炎症性的——也就是说，保护身体免受感染的白细胞会进入神经系统并造成损害。这种损伤是因为神经的保护层——髓鞘，被免疫系统产生的抗体剥离了。（这被称为脱髓鞘。）MS 是一种长期疾病，可以发生在任何人身上。

儿童多发性硬化症是指在儿童或青少年时期开始的多发性硬化症。大约98%的人患有复发缓解型MS，而成人患者中这一比例为84%。这意味着症状时而出现时而消失（复发和缓解）。当症状消失时，疾病仍然可能继续进展。这种情况也可能被称为儿童期起病的多发性硬化症（POMS）、早期起病的MS或少年MS。儿童和青少年似乎更常经历复发。这个群体似乎从神经功能障碍中恢复得更快，但有更高的认知困难风险，这可能影响学业。

哪些人受到儿童多发性硬化症（MS）的影响？

在美国约有73万人患有MS。儿童期起病的病例占总病例的约5%。

在青春期前，患儿童MS的女性与男性比例大致相等。青春期后，女性与男性的比例约为2-3比1。这可能表明性激素在该病症的发展中起作用。

儿童多发性硬化症（MS）的原因是什么？

简而言之，我们不知道多发性硬化症的确切原因。然而，研究表明以下因素会增加患病风险：

• 接触毒素，如二手烟和杀虫剂。
• 血液中维生素D水平低。
• 超重。
• 遗传问题，特别是在免疫系统方面。
• 感染了EB病毒（患单核细胞增多症）。

儿童多发性硬化症（MS）会传染吗？

不会。您的孩子不能将MS传给其他人，也不能从有MS的人那里感染它。

儿童多发性硬化症（MS）的体征和症状有哪些？

MS的症状因人而异，甚至在同一个人身上，一天之内也可能不同。这适用于儿童和成人。这些症状可能是身体感觉上的（涉及感觉变化），也可能是运动上的（涉及运动变化），或者可能涉及其他因素，如视力、情绪、思维或行走能力。大多数人只会有这些常见症状中的几种，而不是全部。

常见的症状包括：

• 麻木、刺痛感、“针刺”感或疼痛。
• 头晕、行走困难或难以保持平衡。
• 疲劳、无力、震颤（颤抖）。
• 注意力集中困难或记忆力问题、抑郁。
• 视力问题，包括模糊视觉、看不清或复视。
• 对热敏感。

何时应就儿童多发性硬化症（MS）联系医生？

如果您的孩子告诉您任何神经症状，告诉您的医生非常重要。早期发现MS至关重要。医生可以评估孩子或青少年，并确定诊断的最佳路径，最好先从儿科医生开始，然后根据需要转诊给神经科医生。

此外，您和/或您的孩子应确保在出现任何新症状或复发时联系医疗团队。如果孩子或青少年出现情绪变化，请联系您的医生。这可能意味着他们变得更易怒、悲伤、流泪或睡眠习惯发生变化。

如何诊断儿童多发性硬化症（MS）？

儿童多发性硬化症的诊断采用广泛认可的标准。诊断测试包括磁共振成像（MRI）、神经系统检查，有时还会使用其他测试进行诊断。其他类似MS的疾病和其他导致脱髓鞘的病症也需考虑，例如急性感染、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）、自身免疫性脑炎和中枢神经系统的血管炎。

儿童多发性硬化症的一些早期症状可能包括视神经炎（ON），即一只或两只眼睛疼痛性视力丧失，和/或横贯性脊髓炎（TM），即由于炎症性脊髓病变引起的无力和/或麻木。所有这些病症都有各种各样的诊断标准，只有当符合这些诊断标准时才能诊断为MS。

神经科医生会进行神经系统检查，询问病史，并询问您可能经历的症状。许多神经系统的诊断具有跨多种疾病的常见症状。诊断MS涉及以下可能的检测：

• 血液和尿液测试。
• 磁共振成像（MRI）测试。
• 脑脊液（CSF）测试（通过腰椎穿刺获得液体）。
• 诱发电位（EP）测试。
• 其他影像学测试，包括光学相干断层扫描。

如何治疗儿童多发性硬化症（MS）？

多年来，美国食品药品监督管理局（FDA）并未批准任何专门针对儿童的多发性硬化症（MS）疗法。通常的做法是使用已获准用于成人疾病的调节疗法（DMTs）。然而，在2018年，FDA批准了芬戈莫德口服制剂（Gilenya®）用于治疗10岁及以上的复发性多发性硬化症儿童。芬戈莫德此前已被批准用于治疗成人多发性硬化症。其他DMTs目前正在进行儿科使用的临床试验。

使用DMT的目标是减少复发（也称为发作或病情加重）的次数，并控制在MRI扫描中出现的病灶（异常区域）的数量。总体而言，目标是减缓疾病活动并防止长期残疾。

您的医生将专门治疗一些相关症状。这些包括疼痛、疲劳、焦虑和/或抑郁。您的医生可能会建议您咨询一位与儿童和青少年合作的心理学家或精神科医生。

对于患有MS的儿童和青少年以及没有MS的人，获得足够的良好睡眠、健康饮食和定期锻炼是非常重要的。

涉及MS治疗的临床试验，包括儿童MS的治疗，可能是可用的。如果您有兴趣参加，请询问您的医生。此外，有一个名为美国儿科MS中心网络（US Networks of Pediatric MS Centers）的组织，该组织为儿科MS患者组织治疗和研究，并且NARCOMS多发性硬化症登记处（https://www.narcoms.org/）收集MS患者的资料并与研究人员分享。

芬戈莫德对儿童多发性硬化症（MS）的副作用有哪些？

最常见的副作用包括：

• 头痛。
• 肝酶水平升高。
• 腹泻、胃痛。
• 咳嗽、流感、鼻窦炎。
• 背痛。
• 手和脚疼痛。

这并非全部的副作用。还有一些不太可能但更严重的副作用。您的医生会与您讨论这些。

皮质类固醇的副作用相对较为人所知。它们包括情绪变化、失眠、高血压（高血压）和高血糖（高血糖）。

对于患有儿童多发性硬化症（MS）的人来说，推荐什么样的饮食？

并没有特殊的饮食要求，但研究表明，不健康的饮食与患有MS的儿童更高的复发率有关。建议MS患者确保摄入充足的水果和蔬菜。研究表明，健康的生活方式、健康饮食结合运动，可能有助于减缓疾病进展。并且，健康的生活方式无论从哪个角度来看都是有益的。

患有儿童多发性硬化症（MS）的患者的预后（前景）如何？

首先，由于多发性硬化症的新治疗方法以及国家中心专注于儿科起病MS患者的护理，因此预后可以是积极的。患者及其护理人员需要定期会面以管理MS。

确实，儿童多发性硬化症似乎在疾病开始后的几年内影响认知功能（思考和学习）。对于有MS的儿童或青少年进行神经心理学测试是个好主意，这样可以有一个基线来记住。这有助于医疗团队与学校合作改进教育方法。

有些复发缓解型MS的患者会发展为继发进展型MS。这种形式的病情很少复发，但会逐渐恶化。患有儿科MS的人往往身体进展速度比成年后才发病的人慢。