Casgevy
- 全部名称：
- Casgevy、exagamglogene autotemcel、Exa伽马Glogene自体Tem细胞
- 适 应 症：
- 黏膜炎
- 上市状态：
- 生产药企：
- 无
- 规格：
- 静脉输液混悬液
关注度
1
什么是Casgevy？
接受Casgevy治疗后，您的一段时间内会减少血细胞数量，直到治疗在您的骨髓中生效（植入）。这包括血小板水平低（通常帮助血液凝固的细胞）和白细胞水平低（通常对抗感染的细胞）。您的医生会监测这种情况，并根据需要给您治疗。医生会告诉您血细胞水平何时恢复到安全范围。
您也可能经历与Casgevy治疗方案中使用的其他药物相关的副作用。请与您的医师讨论这些可能的副作用。
最常见的副作用包括：
- 黏膜炎（口腔和牙龈内部炎症）
- 发热性中性粒细胞减少症（体温≥101.3°F (38.5°C)，绝对中性粒细胞计数（ANC）＜500个细胞/mm3 或者预计在接下来的48小时内ANC降至＜500个细胞/mm3）
- 食欲减退
- 血小板水平降低，可能导致血液不易凝固并引起出血
- 白细胞水平降低，可能导致您更容易受到感染。
您的医疗保健提供者将检测您的血液以检查血细胞（包括血小板和白细胞）水平是否过低。如果您出现以下任何症状，请立即告知您的医疗保健提供者：
Casgevy的所有可能副作用并不止这些。关于副作用，请咨询您的医生以获得医疗建议。您可以向FDA报告副作用，电话是1-800-FDA-1088。
与Casgevy类似的药物都有哪些？
警告提示
Casgevy 在输注期间或之后可能会引起过敏反应。您的医生会监测这些情况。
在造血干细胞移植和Casgevy给药后，存在中性粒细胞植入失败的风险，这可能需要使用未经修改的CD34+细胞进行挽救治疗。在临床试验中，所有接受治疗的患者均实现了中性粒细胞植入，且无需挽救CD34+细胞。
与异基因造血干细胞移植相比，Casgevy治疗观察到了更长的血小板植入中位时间。在此期间，出血风险增加。您的医生会监测您的出血情况并检查您的血小板计数。在临床试验中，未观察到严重出血与血小板植入时间之间的关联。
由于罕见的遗传变异，CD34+细胞存在脱靶基因编辑的风险，尽管这种情况尚未报告。
哪些其他药物会影响Casgevy？
请告知您的医疗保健提供者您使用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素、抗酸药以及草本补充剂。
您的医生会建议您避免以下药物：
- 用于治疗SCD（镰状细胞病）的疾病修饰疗法，如羟基脲、crizanlizumab和voxelotor。计划开始动员和调理前8周需停用。
- 铁螯合疗法。在骨髓消融调理至少提前7天停止。如果需要进行铁螯合，应避免在Casgevy给药后至少3个月内使用非骨髓抑制性铁螯合剂，在给药后至少6个月内使用骨髓抑制性铁螯合剂。当合适时，可以使用放血疗法代替。
- 粒细胞集落刺激因子（G-CSF）不得用于SCD患者的CD34+造血干细胞动员。
尚未进行正式的药物相互作用研究，但Casgevy预计不会与肝细胞色素P-450酶或药物转运体发生相互作用。
这并非完整的相互作用列表。有关完整列表，请参阅药品说明书。
Casgevy的用法用量
Casgevy是为每位患者专门制备的。
您的医疗保健提供者会为您提供包括预处理药物在内的其他药物作为治疗的一部分。请与您的医疗保健提供者讨论您治疗中所涉及的所有药物的风险和益处。
Casgevy治疗主要包括4个主要步骤。
步骤1：在治疗前，医生会给您一种动员药物。这种药物将血液干细胞从您的骨髓移动到血液中。然后使用分离不同血细胞的机器收集这些血液干细胞（这称为血细胞分离术）。这个过程可能需要多次进行，每次可能需要长达一周的时间。
在此过程中还会收集并储存在医院中的“救援细胞”。这些是您现有的血液干细胞，并且保持未经处理的状态，以防治疗过程中出现问题。如果在预处理药物后无法给予Casgevy，或者经过修饰的血液干细胞没有在体内扎根（植入），则会将这些救援细胞重新给予您。如果您接受了救援细胞，那么您将不会从Casgevy中获得任何治疗效果。
步骤2：收集您的血液干细胞后，它们会被送往制造地点，在那里用于制作Casgevy。从收集您的细胞到生产、测试并送回您的医疗保健提供者，可能需要长达6个月的时间。
步骤3：在进行干细胞移植前不久，您的医疗保健提供者会在医院给您几天时间的预处理药物。这将通过清除骨髓中的细胞来为您做好治疗准备，以便用Casgevy中的修饰细胞替换它们。在给予这种药物后，您的血细胞水平将会降至非常低的水平。您将在医院完成此步骤，并且必须留在医院直到Casgevy输注完成后才能出院。
步骤4：一到多个Casgevy药瓶将通过静脉注射（即静脉输注）在短时间内给予。输注后，您将留在医院，以便您的医疗保健提供者可以密切监测您的恢复情况。这可能需要4-6周的时间，但具体时间可能会有所不同。您的医疗保健提供者将决定您可以何时回家。