Elevidys
- 全部名称：
- Elevidys、delandistrogene moxeparvovec-rokl、德尔安多司罗基因莫克塞帕维克-罗克利德
- 上市状态：
- 生产药企：
- 无
- 规格：
- 静脉输液混悬液
关注度
1
什么是Elevidys？
Elevidys是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，通过帮助机体生成一种名为微型肌营养不良蛋白（micro-dystrophin）的蛋白质，可能增强肌肉力量。这有助于保护肌肉细胞，防止其退化。Elevidys是一次性治疗，患者接受单次静脉注射剂量。
Elevidys于2023年6月22日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，由Sarepta Therapeutics公司生产。Elevidys被FDA批准用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），适用于有行走能力的患者（传统批准）或无行走能力的患者（加速批准），且确认存在DMD基因突变，并且年龄在4岁及以上。
如果您体内存在针对Elevidys载体（AAVrh74）的高水平抗体，则您不符合使用该药物治疗的条件。如果您的DMD基因中存在外显子8和/或外显子9的缺失，则不能使用Elevidys。
与Elevidys类似的药物都有哪些？
警告提示
输液相关反应，包括过敏反应和过敏性休克，在输液期间或输液后几小时内发生。患者在输液期间及输液结束后至少3小时内接受严密监测，以观察是否有输液相关反应的迹象和症状，包括心动过速、呼吸急促、唇部肿胀、呼吸困难、鼻翼扇动、荨麻疹、潮红、唇部瘙痒、皮疹、口唇炎、呕吐、恶心、寒战和发热。
急性严重肝损伤在使用Elevidys时已被观察到。在使用此药之前应进行肝功能测试。然后，在Elevidys输注后的前三个月内，应每周监测肝功能（临床检查、GGT和总胆红素）。
免疫介导的肌炎（影响肌肉的免疫反应）。如果患者出现任何不明原因的肌肉疼痛、压痛或无力，包括吞咽困难、呼吸困难或声音嘶哑等，应立即联系医疗保健提供者，因为这些可能是肌炎的症状。
急性严重心肌炎（心脏炎症）和肌钙蛋白-I升高在临床试验中被观察到是在Elevidys输注之后。如果患者出现胸痛和/或呼吸短促，应立即联系医疗保健提供者。
AAVrh74病毒载体基因疗法中的预先存在的免疫力。预先存在的抗AAV抗体可能会阻碍转录基因在预期治疗水平上的表达。在接受该输液治疗后，所有患者均产生了抗AAVrh74抗体。应在输液前进行基线检测，以确定是否存在抗AAVrh74总结合抗体。Elevidys不应给予抗AAVrh74总结合抗体滴度（≥1:400）升高的患者。
感染。在使用皮质类固醇期间，输液前或输液后发生的感染可能导致更严重的并发症。如果出现疑似感染的症状（如咳嗽、喘息、打喷嚏、流鼻涕、喉咙痛或发烧），应立即联系医疗保健提供者。
Elevidys的副作用有哪些？
Elevidys的常见副作用包括呕吐、恶心、发热升高和血小板水平降低。
以下为Elevidys的临床显著副作用：
- 急性严重肝损伤
- 肌炎（免疫介导的肌肉炎症）
- 心肌炎（心脏炎症）
- hypersensitivity reactions and anaphylaxis（过敏反应和过敏性休克）
- 感染。
Elevidys的用法用量
Elevidys的剂量基于体重。
体重在10至70公斤的患者 推荐剂量为每公斤体重1.33×10^14载体基因组（vg/kg）（或每公斤体重10毫升）。
体重70公斤或以上的患者 最大剂量为9.31×10^15 vg的固定总剂量。
如何贮存
- Elevidys 在 ≤ −60ºC [−76ºF] 的温度下运输和交付。
- Elevidys 在 2°C 至 8°C（36ºF 至 46ºF）的冷藏条件下直立储存时，最多可保存 14 天。
- 不要重新冷冻。
- 不要摇晃。
- 一旦恢复到室温后，不要放回冰箱。
- 请遵循当地处理生物废弃物的指南。