Empaveli

Empaveli（佩索西普林）是一种免疫抑制剂，通过皮下输注给药，可用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。PNH 是一种罕见的获得性疾病，威胁生命，其特征是红细胞被破坏（溶血性贫血）、血栓形成以及骨髓功能受损。

Empaveli 通过结合补体系统中的特定蛋白质来发挥作用。补体系统是免疫系统的一部分，可以增强抗体和吞噬细胞清除微生物和损伤细胞的能力，促进炎症反应，并攻击病原体的细胞膜。Empaveli 结合到补体蛋白 C3 上，阻止其分裂为 C3a 和 C3b。这有助于防止血管内溶血（IVH 或循环中红细胞的破坏）和血管外溶血（EVH 或红细胞在脾脏、骨髓或肝脏由巨噬细胞引起的破坏）。Empaveli 是唯一针对 C3 的治疗方法，可能预防两种形式的红细胞破坏（IVH 和 EVH），并且作用于补体系统的更高级部分，优于其他用于 PNH 的治疗方法。

Empaveli 于 2021 年 5 月 14 日获得 FDA 批准，仅作为 PNH 治疗批准使用。目前没有 Empaveli 的仿制药。

活性成分：pegcetacoplan

惰性成分：山梨醇、冰醋酸、三水合醋酸钠、注射用水USP。Empaveli 可能还含有氢氧化钠和/或额外的冰醋酸以调节pH值。

注射液：每支单剂量瓶含 1080 mg/20 mL（54 mg/mL）。

• Fabhalta

Empaveli 可能会降低您的免疫系统对抗感染的能力，并增加您患严重和威胁生命的感染的风险，包括由被囊细菌（如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌、B型流感嗜血杆菌等）引起的脑膜炎。如果您尚未接种这些疫苗，您必须在首次剂量前至少两周接种这些疫苗。如果您的医疗保健提供者认为需要紧急使用 Empaveli 治疗，您应尽快接种所需的疫苗。如果未及时识别并治疗，脑膜炎球菌感染可能会迅速变得危及生命并导致死亡。

可能会引起输液反应或过敏反应，这些反应可能危及生命。如果您出现以下任何症状，请立即就医：呼吸困难（包括气短和喘息）、舌头或喉咙肿胀、晕厥感、心跳加速、皮肤反应（包括荨麻疹和瘙痒）、恶心或呕吐、混乱和焦虑、头晕或晕厥。

可能会影响实验室检测结果，例如使用凝血面板中的硅试剂的检测（可能导致活化部分凝血活酶时间 [aPTT] 人工延长）。

仅通过一个名为 Empaveli REMS 的受限计划提供。您的医疗保健提供者必须是该计划的成员，才能开具 Empaveli 并向您提供必要的信息和患者安全卡。

目前尚不清楚 Empaveli 在儿童中是否安全有效。

在使用Empaveli的过程中可能会发生过敏反应。如果您在输液过程中出现以下任何症状，请立即停止输液，并告知您的医疗保健提供者或寻求紧急医疗护理：

• 胸痛
• 呼吸困难或气短
• 面部、舌头或喉咙肿胀
• 感到晕厥或昏倒。

使用Empaveli时最常见的副作用，出现在10%或更多的人群中，包括：

• 注射部位反应，如注射部位红肿、疼痛或肿胀
• 感染
• 腹泻
• 腹部疼痛
• 四肢疼痛
• 低钾血症
• 疲劳
• 咳嗽
• 关节痛
• 头晕
• 头痛
• 皮疹。

请告知您的医疗保健提供者任何让您烦恼或持续存在的副作用。以上并非所有可能的副作用。如需更多信息，请咨询您的医疗保健提供者或药剂师。有关副作用的医疗建议，请咨询您的医生，或致电Apellis Pharmaceuticals, Inc，电话：1-833-866-3346。

在使用Empaveli之前，请告知您的医疗保健提供者您所有的健康状况，包括：

• 您是否有感染或发烧
• 您是否尚未完成所有儿童期疫苗接种
• 您是否怀孕、计划怀孕或正在哺乳。

疫苗可以降低严重感染的风险，但不能预防所有严重的感染。如果您开始使用Empaveli后出现以下任何严重感染的体征和症状，请立即联系您的医疗保健提供者或寻求紧急医疗服务：

• 伴有或不伴有寒战或发冷的发热
• 发热和皮疹
• 呼吸急促
• 极度疼痛或不适
• 伴有恶心或呕吐的头痛
• 心跳加快
• 伴有发热的头痛
• 伴有僵硬颈部或背部的头痛
• 混乱
• 伴有流感样症状的肌肉疼痛
• 对光敏感的眼睛
• 湿冷的皮肤。

您的医疗保健提供者将为您提供一张关于严重感染风险的患者安全卡。在治疗期间以及最后一次用药后的两个月内，随身携带此卡。在最后一次用药后几周内，您发生严重感染的风险可能会继续存在。请务必向任何治疗您的医疗保健提供者出示这张卡片，这将帮助他们快速诊断并治疗您。

怀孕和哺乳

Empaveli可能会伤害您的未出生婴儿。能够怀孕的女性应在开始治疗前进行妊娠测试，并在治疗期间以及最后一次给药后的40天内使用有效的避孕方法。

尚不清楚Empaveli是否会进入母乳。在治疗期间以及最后一次给药后的40天内，您不应进行哺乳。

有时同时使用某些药物与Empaveli是不安全的。某些药物可能会影响您所服用的其他药物的血液水平，这可能会增加副作用或使药物效果降低。请告知您的医生您接受的所有疫苗接种以及您所服用的药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。

Empaveli 是通过皮下注射（这意味着在皮肤下方）使用输液泵或Empaveli注射器给药的。请严格按照您的医疗保健提供者告诉您的方式使用这种药物。您的医疗保健提供者会告诉您每次注射多少剂量以及多久注射一次。不要注射超过或少于医疗保健提供者告知您的剂量。

• 您的医生或护士将向您展示如何使用注射器或输液泵，以便您可以在家中自行给药，或者由护理人员为您给药。
• 通常每周给药两次，尽管医疗保健提供者可能会指示某些人每三天给药一次。

Empaveli 剂量

Empaveli 的推荐剂量为每两周皮下注射 1080 毫克（一剂注射瓶）。

• Empaveli 可以通过商业可用的输液泵或使用 Empaveli 注射器给药。

通过输液泵给药

应在腹部（避开肚脐周围）或大腿、臀部或上臂的清晰皮肤区域进行注射。

如果您使用的是输液泵，通常需要大约 30 分钟完成输注（如果使用两个输液部位）或大约 60 分钟（如果使用一个输液部位）。有关给药过程的完整详情，请参阅产品信息。

通过 Empaveli 注射器给药

Empaveli 注射器是一种紧凑型一次性设备，可以附着在您的身体上，并将聚乙二醇化复合素亚基皮下（在皮肤下方）注射到您的腹部，使您在输液过程中能够更加自由移动。按下按钮开始注射，隐藏的针头会在注射完成后自动缩回。

如果您错过了剂量，请尽快服用错过的剂量。按照您预定的时间服用下一剂。

未经医生建议，不要停止使用Empaveli。停药后，您的医疗保健提供者需要在至少8周内密切监测您，因为停药可能会导致因PNH引起的红细胞分解，并出现以下症状：

• 血液中血红蛋白水平下降
• 尿液中有血
• 呼吸短促
• 吞咽困难
• 疲倦
• 腹部疼痛
• 血栓
• 勃起功能障碍（ED）。

立即寻求紧急医疗救助。

将药瓶存放在原装纸盒中，冰箱内（36°F至46°F，即2°C至8°C）以避免光照。

请勿使用过期日期已过的药品。

请将所有药物放在儿童和宠物接触不到的地方。

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