Exondys 51

Exondys 51通过帮助身体产生一种名为肌营养不良蛋白的蛋白质起作用。肌营养不良蛋白是一种有助于稳定肌肉组织结构并对于适当的肌肉发育和功能必不可少的蛋白质。如果没有肌营养不良蛋白，肌肉纤维可能会变得虚弱且容易受损。这可能会影响如行走等随意运动。

患有杜氏肌营养不良症的儿童有一个基因突变，这个基因通常会导致身体产生肌营养不良蛋白。

Exondys 51用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）的儿童。这种药物不是杜氏肌营养不良症的治愈方法，但Exondys 51 可能会减轻由该疾病引起的肌肉无力和肌肉萎缩。

Exondys 51 是在美国食品和药物管理局（FDA）的“加速”批准程序下获得批准的。在临床研究中，一些儿童对这种药物有反应。然而，需要进一步的研究来确定这种药物是否普遍适用于治疗杜氏肌营养不良症。

Exondys 51也可用于本用药指南未列出的目的。

在您的孩子接受Exondys 51之前，请告知医生孩子所有的医疗状况或过敏情况，以及孩子正在使用的所有药物。

如果孩子出现过敏反应的迹象，请立即寻求紧急医疗帮助：荨麻疹；呼吸困难；脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。

Exondys 51的常见副作用可能包括：

注射药物部位的疼痛、瘀青、瘙痒、皮肤皮疹或其他刺激;

呕吐;

关节痛;

平衡问题；或

感冒症状如鼻塞、打喷嚏、咽喉痛。

这并非副作用的完整列表，其他副作用也可能会发生。关于副作用，请咨询医生以获得医疗建议。

如果您孩子之前使用Exondys 51注射液曾出现过严重的过敏反应，请告知您孩子的医生。

在您的孩子接受Exondys 51治疗前，请向医生说明您孩子所有的医疗状况或过敏情况以及所使用的药物。

尽管Exondys 51主要应用于儿童，但目前尚不清楚在怀孕期间或哺乳期使用该药是否会对人体有害。

其他药物可能会影响Exondys 51，包括处方药和非处方药、维生素和草药产品。请告知您孩子的每位医生，孩子现在使用的所有药物，以及孩子开始或停止使用的任何药物。

Exondys 51 是通过静脉滴注给药。这种注射将由医生为您进行。

为了使注射过程更加舒适，可能会在将要放置静脉针的皮肤区域涂抹麻醉药物。

Exondys 51 每周给药一次。这种药物必须缓慢注射，整个滴注过程可能需要长达1小时才能完成。

当Exondys 51 注射时，请告诉您的护理人员您是否感到瘙痒、发暖、头晕或出现胸闷或呼吸困难等症状。

请告知您的医生，如果您的孩子体重有任何变化。Exondys 51 的剂量是基于体重计算的，任何变化都可能影响剂量。

如果您错过了孩子接种Exondys 51的预约，请遵循您孩子医生的指示。

立即寻求紧急医疗救助。