Naglazyme

Naglazyme 含有一种在健康人体内自然存在的酶。有些人由于遗传性疾病缺乏这种酶。Galsulfase 可以帮助补充这些人体内缺失的酶。

Naglazyme 用于治疗一种名为黏多糖贮积症 VI 型（MYOO-koe-pol-ee-SAK-a-rye-DOE-sis 类型 6）或 MPS VI 的遗传病，也称为 Maroteaux-Lamy 综合征。

MPS VI 是一种代谢障碍，患者的体内缺乏分解某些天然物质所需的酶。这些物质会在体内积累，导致器官增大、骨骼结构异常、面部特征改变、呼吸问题、心脏问题、视力或听力损失，以及智力或身体能力的变化。

Naglazyme 可能会改善这种疾病患者行走和爬楼梯的能力。但是，此药并非 MPS VI 的治愈方法。

在Naglazyme输液过程中或输液后不久可能会发生过敏反应。如果你有任何严重过敏反应的迹象，立即告诉你的护理人员或寻求紧急医疗帮助。例如胸痛、呼吸困难、呕吐、皮肤疹或红斑，以及感觉可能要昏倒。

如果您出现对纳格拉酶过敏反应的迹象，请立即寻求紧急医疗帮助： 荨麻疹；呼吸困难；脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。

这种药物在输注期间或之后不久可能会引起过敏反应（最多24小时后）。如果出现任何严重的过敏反应迹象，请立即告知您的护理人员或寻求紧急医疗帮助，例如：

• 呼吸急促，或感觉气短；

• 胸痛；

• 即使躺下也感觉像要昏倒；

• 发热，寒战；

• 皮肤疹子或红斑，瘙痒；

• 眼睛红肿；

• 头痛；或

• 呕吐，腹痛。

尽管这可能不是半乳糖苷酶α（galsulfase）的副作用，但在使用纳格拉酶期间可能出现与MPS VI相关的脊髓压迫并发症。如果您有任何脊髓压迫的症状，请立即告知医生：背痛，身体任何部位活动受限，以及大小便失禁。

如果您出现以下情况，请立即联系您的医生：

• 打鼾或睡眠呼吸暂停，呼吸困难；

• 肿胀，体重迅速增加；或

• 轻微活动后出现呼吸短促。

纳格拉酶常见的副作用可能包括：

• 发热，寒战；

• 呼吸困难；

• 疼痛；

• 皮疹或瘙痒；

• 头痛；或

• 恶心，呕吐，腹痛。

这并非副作用的完整列表，其他症状也可能发生。关于副作用，请咨询您的医生以获得医疗建议。

如果您发烧或有感冒症状，您的Naglazyme输液可能会被推迟。

为了确保Naglazyme对您是安全的，请告知您的医生是否曾经有过：

• 呼吸问题；或

• 睡眠呼吸暂停，并且您使用持续气道正压通气（CPAP）机。

请告知您的医生您是否怀孕或正在哺乳。

在您使用Naglazyme期间，您的姓名可能需要被列入MPS IV登记系统。该登记系统的目的是追踪此疾病的发展进程以及Galsulfase对MPS IV长期治疗的效果。该登记系统还跟踪Galsulfase对孕妇或哺乳期婴儿的影响。

其他药物可能与戈尔斯法塞相互作用，包括处方药和非处方药、维生素和草药产品。请告知您的医生您目前使用的所有药物以及您开始或停止使用的任何药物。

Naglazyme 是通过静脉滴注给药。医护人员会为您注射。

Naglazyme 通常每周给药一次。

如果您生病发烧或感冒，请告知您的医生。您可能需要等到身体恢复后再接受Naglazyme的剂量。

Naglazyme 必须缓慢给予，输液过程可能需要长达4小时才能完成。

每次注射前约30到60分钟，您将接受其他药物以帮助预防严重的过敏反应。

您的医生需要定期检查您的进展情况。

成人多硫酸软骨素贮积症VI型（黏多糖贮积症VI型）的常用剂量：

每次剂量为1 mg/kg，静脉注射，每周一次。

备注：
- 临床研究未包括超过29岁的患者，因此不清楚他们是否与年轻患者有不同的反应。

用途：用于治疗多硫酸软骨素贮积症VI型（MPS VI [Maroteaux-Lamy综合征]）患者。

儿童多硫酸软骨素贮积症VI型（黏多糖贮积症VI型）的常用剂量：

5岁及以上：每次剂量为1 mg/kg，静脉注射，每周一次。

用途：用于治疗多硫酸软骨素贮积症VI型（MPS VI [Maroteaux-Lamy综合征]）患者。

如果您错过了Naglazyme注射预约，请按照医生的指示行事。

由于这种药物是在医疗环境中由医疗专业人员给药的，因此过量使用的可能性不大。