Ocaliva

Ocaliva 可用于治疗原发性胆汁性胆管炎 (PBC)。对于那些对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的成人患者，Ocaliva 可与熊去氧胆酸联合使用；对于不能耐受 UDCA 的成人患者，则可单独使用 Ocaliva。Ocaliva 仅适用于无肝硬化或代偿性肝硬化的患者，且无门脉高压的证据。

• 目前尚不清楚服用 Ocaliva 是否能改善您的生存率或缓解 PBC 的症状。

Ocaliva 的作用机制涉及激活肝脏和肠道中的法尼醇 X 受体 (FXR)。该受体在调节体内胆汁酸、脂质和葡萄糖平衡中起着关键作用。当被 Ocaliva 激活时，FXR 可帮助减少肝脏中胆汁酸的生成，从而有助于缓解胆汁淤积（肝脏中胆汁酸的积累），这是 PBC 的一个关键特征。

美国食品药品监督管理局 (FDA) 在 2024 年 11 月 12 日拒绝了对 Ocaliva 的完全批准，认为作为 PBC 患者的二线治疗药物，Ocaliva 的获益风险比不理想。目前尚不清楚未来是否会撤回 Ocaliva。Ocaliva 曾于 2016 年获得 FDA 的加速批准，但该批准基于临床试验中持续显示的疗效。目前没有 Ocaliva 仿制药。

奥贝胆酸最常见的副作用包括：

• 乏力
• 腹痛和不适
• 皮疹
• 关节痛
• 口腔和咽喉疼痛
• 头晕
• 便秘
• 手脚肿胀
• 心跳加快或不规则
• 发热
• 甲状腺功能变化
• 皮肤干燥、刺激、发红、结痂或分泌物（湿疹）。

严重副作用和警告

奥贝胆酸对肝功能恶化或肝衰竭有黑框警告。

肝功能恶化或肝衰竭：在一些情况下，这可能导致肝移植甚至死亡。对于患有原发性胆汁性胆管炎（PBC）且伴有肝硬化的人，在使用奥贝胆酸时可能发生这种情况。如果您在使用奥贝胆酸治疗期间出现以下任何肝功能恶化的症状，请立即告知您的医疗保健提供者：

• 腹部积水引起的腹胀
• 皮肤或眼白发黄
• 黑色、柏油状或血便
• 咳血或呕吐血液，呕吐物看起来像“咖啡渣”
• 精神状态改变，如意识模糊、比平时更困倦或难以唤醒、言语不清、情绪波动或性格变化。

此外，如果您在使用奥贝胆酸治疗期间出现以下任何症状，并且这些症状严重或未消失，请立即告知您的医疗保健提供者：

• 腹痛
• 恶心、呕吐或腹泻
• 食欲减退或体重减轻
• 疲劳加重或新出现的疲劳
• 虚弱
• 发热和寒战
• 头晕
• 排尿减少。

严重瘙痒（Pruritus）。瘙痒是奥贝胆酸的一个常见副作用，有时可能会变得非常严重（剧烈瘙痒或全身瘙痒）。严重的瘙痒会引起不适、睡眠障碍以及日常活动受限，通常需要进行治疗。如果您出现严重瘙痒或瘙痒加剧，请告知您的医疗保健提供者。

降低HDL-C（“好”胆固醇）水平。奥贝胆酸可以降低高密度脂蛋白胆固醇水平。您的医疗保健提供者将在治疗期间检查您的胆固醇水平。

如果您出现奥贝胆酸过敏反应的迹象，请立即寻求紧急医疗帮助：荨麻疹；呼吸困难；脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。

目前尚不清楚奥贝胆酸是否安全有效适用于儿童。

以上并非奥贝胆酸的所有可能副作用。请向医生咨询有关副作用的医疗建议。您可向FDA报告副作用，电话：1-800-FDA-1088。

如果您：

• 对去氧胆酸、Ocaliva或片剂中任何非活性成分过敏
• 患有伴有腹水或意识混乱等表现的肝硬化性原发性胆汁性胆管炎（失代偿期肝硬化），或在某些检查肝脏功能的测试中出现异常
• 肝脏或胆囊的胆道完全阻塞。

在服用Ocaliva之前，请告知您的医生您所有的医疗状况，包括以下情况：

• 有肝部问题，尤其是肝硬化
• 怀孕或计划怀孕
• 正在哺乳或打算哺乳。

在开始服用Ocaliva前以及治疗期间，您的医疗保健提供者会进行一些测试以检查您的肝脏。这些测试将帮助您的医疗保健提供者决定是否安全让您开始服用Ocaliva，以及是否安全继续服用。

怀孕

目前尚不清楚Ocaliva是否会危害您的未出生婴儿。

哺乳

目前尚不清楚Ocaliva是否会进入母乳。如果您服用Ocaliva，请与您的医疗保健提供者讨论喂养宝宝的最佳方式。

请告知您的医疗保健提供者您使用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素以及草药补充剂。Ocaliva 可能会影响某些药物的作用方式。其他一些药物也可能会影响 Ocaliva 的作用方式。特别是如果您正在服用以下药物，请告知您的医疗保健提供者：

• 华法林（warfarin）。Ocaliva 可能与华法林相互作用并降低国际标准化比率（INR）。可能需要调整华法林的剂量以维持目标范围内的 INR。
• 细胞色素 P450 1A2（CYP1A2）底物且治疗指数较窄的药物，如茶碱（theophylline）和替扎尼定（tizanidine）。如果同时使用 Ocaliva，这些底物的水平可能会升高。需进行监测。
• 胆汁酸外排泵抑制剂，例如环孢素（cyclosporine）。避免同时使用。如果必须同时使用，请监测血清转氨酶和胆红素。

在服用下列药物前 4 小时或后 4 小时再服用您的 Ocaliva 剂量：考来维兰（colesevelam）、考来替泊（cholestyramine） 或 考来替泊（colestipol）。

这并非完整的交互列表。有关详细信息，请参阅 Ocaliva 处方信息。

严格按照医生的指示服用Ocaliva。请遵循Ocaliva药品说明书上的所有指示，并阅读所有的用药指南或操作说明。您的医生可能会不时更改您的剂量。

• Ocaliva通常每天服用一次。
• 不要服用超过医疗保健提供者告诉您的Ocaliva剂量。
• 可以在饭前或饭后服用Ocaliva。

如果您正在服用胆汁酸结合树脂，请在服用胆汁酸结合树脂前至少4小时或后至少4小时服用Ocaliva。如果无法做到这一点，请尽可能将服用Ocaliva和胆汁酸结合树脂的时间间隔开。

您可能会被给予药物以预防瘙痒，这是Ocaliva的一个常见副作用。如果瘙痒变得严重，请立即联系您的医生。

您可能需要进行肝功能测试，并且即使没有症状，也可能需要根据测试结果停止服用Ocaliva。

未经医生建议，不要擅自停药。

Ocaliva治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的常用成人剂量：前3个月每日一次服用Ocaliva 5毫克。

• 在最初的3个月后，您的医疗保健提供者将测量您的碱性磷酸酶（ALP）和总胆红素水平。
• 对于那些已经达到了足够的ALP降低效果，或者不能耐受Ocaliva的患者，维持剂量为每日一次5毫克的Ocaliva。
• 对于那些未能达到足够ALP降低效果并且能够耐受Ocaliva的患者，可以将Ocaliva的剂量增加到每日一次10毫克。
• 最大剂量：每日10毫克的Ocaliva。

尽快服用药物，但如果接近下一次服药的时间，则跳过漏服的剂量。不要一次性服用两剂。

将Ocaliva存放在室温下，远离潮湿和热量。

放在儿童接触不到的地方。