Procysbi

Procysbi通过减少体内胱氨酸（一种氨基酸）的含量来发挥作用。

Procysbi用于治疗肾病型胱氨酸病（NEF-roe-PATH-ik SIS-tin-OH-sis），这是一种罕见的遗传性疾病，会导致肾脏和其他器官中胱氨酸堆积。过多的胱氨酸可导致肾功能衰竭或其他健康问题。

Procysbi适用于成人和儿童，但不应给1岁以下的儿童使用。

请遵循药品标签和包装上的所有说明。告知您的医生您的所有医疗状况、过敏情况以及您使用的所有药物。

如果您出现对Procysbi的过敏反应迹象（荨麻疹、呼吸困难、面部或喉咙肿胀）或严重的皮肤反应（发烧、喉咙痛、眼睛灼烧、皮肤疼痛、红紫色皮疹并伴有起泡和脱皮），请立即寻求紧急医疗帮助。

如果您出现以下任何副作用，请立即联系您的医生（其中一些可能是由您的胱氨酸病引起，而非此药物引起）：

• 情绪低落、极度嗜睡；

• 癫痫发作；

• 皮肤上出现异常瘀伤或条纹；

• 骨痛、关节活动异常；

• 电解质失衡——口渴增加或尿频、混乱、便秘、腿部抽筋、心律不齐、感觉异常；

• 颅内压增高——严重头痛、耳鸣、眩晕、视力问题、眼后疼痛；

• 胃肠道问题——腹痛、恶心、呕吐、食欲减退、咳血或呕吐物呈咖啡渣样。

Procysbi的常见副作用可能包括：

• 嗜睡、感到疲倦；

• 腹痛、恶心、呕吐、食欲减退、腹泻；

• 异常的口气或皮肤气味；

• 皮疹；

• 发热；或

• 头痛。

这并不是一个完整的副作用列表，其他副作用也可能会发生。关于副作用，请咨询您的医生以获取医疗建议。

如果您对半胱胺或青霉胺过敏，则不应使用Procysbi。

为了确保Procysbi对您是安全的，请告知您的医生是否患有以下任何情况：

• 皮肤疹；

• 骨骼问题（包括骨折）；

• 癫痫或其他癫痫疾病；

• 肝脏疾病；

• 白细胞（WBC）计数低；

• 抑郁症、嗜睡或神经系统疾病；

• 胃溃疡，或胃肠道出血。

尚不清楚半胱胺是否会危害未出生的婴儿。如果您怀孕或计划怀孕，请告知您的医生。

在使用Procysbi期间，您不应该进行母乳喂养。

服用Procysbi时，请至少在摄入任何含碳酸氢盐或碳酸盐的药物前1小时或后1小时。

其他药物可能与半胱胺发生相互作用，包括处方药和非处方药、维生素和草药产品。请告知您的医生您目前正在使用的所有药物以及您开始或停止使用的任何药物。

请按照医生的处方准确服用Procysbi。遵循处方标签上的所有指示，并阅读所有的用药指南或说明书。您的医生可能会不时更改剂量。

用清水或果汁（但不是葡萄柚汁）服用Procysbi。您可以在饭前或饭后服用Procysbi，但每次都要以相同的方式服用。

• 如果与食物一起服用Procysbi，请在服药前1小时内或服药后1小时内只吃少量食物（约1/2杯）。

• 如果不与食物一起服用Procysbi，请在餐前至少30分钟或餐后2小时服用药物。

整个吞服胶囊，不要压碎或咀嚼它。

如果您无法整粒吞服胶囊，请仔细遵循患者说明来打开胶囊并将其内容物与某些食物混合。您的医生可能会建议您使用半胱胺口服颗粒。

不要压碎或咀嚼口服颗粒。

如果没有食物的情况下服用Procysbi效果最佳，应在餐前至少30分钟或餐后2小时服用。如果您必须在进食时服用药物，则应在服药前1小时内或服药后1小时内仅摄入少量食物（约1/2杯）。

无论是否与食物一起服用，每次都要以相同的方式服用。

将口服颗粒或从胶囊中取出的药物与食物混合：

• 将颗粒包内的全部内容物或打开的胶囊内容物倒入1/2杯苹果酱、果冻、水或果汁（但不是葡萄柚汁）中。

• 不要咀嚼，立即吞咽混合物，并在混合后30分钟内服用。不要留待以后再用。

• 避免在服药前1小时内或服药后1小时内食用高脂肪食物。

Procysbi还配有通过胃管（14号或更大）给予混合物的说明。

半胱胺的剂量基于体重（特别是在儿童和青少年中）。如果您体重增加或减少，可能需要调整剂量。

这些说明可能因不同品牌的半胱胺而异。

您可能需要频繁进行医疗检查。

未经医生建议，不应停止使用Procysbi。突然停药可能会使病情恶化。

胱氨酸病通常采用多种药物治疗，包括维生素和矿物质补充剂。请按照指示使用所有药物，并阅读您收到的所有药物指南。未经医生建议，不得改变剂量或给药时间表。

存放在室温下，远离湿气、热量和光线。

成人治疗肾病型胱氨酸病的常用剂量：

即释胶囊：
小于110磅：数据不可用
110磅或以上：
-初始剂量：每天0.3至0.5克，分4次口服。如果白细胞胱氨酸水平仍高于2 nmol半胱氨酸/毫克蛋白质，在4到6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：每天2克，分4次口服

缓释胶囊：
-初始剂量：每天0.2至0.3克/平方米，分2次口服，每12小时一次。如果白细胞胱氨酸水平仍高于1 nmol半胱氨酸/毫克蛋白质，在4到6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：每天1.3克/平方米，分2次口服，每12小时一次
-最大剂量：每天1.95克/平方米

备注：
-建议在达到维持剂量后，于给药后半小时测量白细胞胱氨酸水平和/或半胱胺浓度。
-目标是使给药后五到六小时内的白细胞胱氨酸水平低于1 nmol半胱氨酸/毫克蛋白质或2 nmol半胱氨酸/毫克蛋白质（在耐受性较差的患者中）。

用法：治疗肾病型胱氨酸病

儿童治疗肾病型胱氨酸病的常用剂量：

即释胶囊：
小于12岁：
-初始剂量：每天0.2至0.3克/平方米，分4次口服。4到6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：每天1.3克/平方米，分4次口服
-最大剂量：每天1.95克/平方米

12岁及以上：
小于110磅：数据不可用
110磅或以上：
-初始剂量：每天0.3至0.5克，分4次口服。如果白细胞胱氨酸水平仍高于2 nmol半胱氨酸/毫克蛋白质，在4到6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：每天2克，分4次口服

缓释胶囊：
小于6岁：安全性尚未建立。
6岁及以上：
-初始剂量：每天0.2至0.3克/平方米，分2次口服，每12小时一次。如果白细胞胱氨酸水平仍高于1 nmol半胱氨酸/毫克蛋白质，在4到6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：每天1.3克/平方米，分2次口服，每12小时一次
-最大剂量：每天1.95克/平方米。

如果您想起时错过了剂量，请尽快服用错过的剂量。如果给药时间不足8小时，请立即使用药物。如果您的下一次剂量在4小时内就要服用，则跳过错过的剂量。

切勿一次使用两种剂量。

立即寻求紧急医疗救助。