Qalsody

Qalsody（tofersen）是一种处方药，用于治疗具有特定遗传突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。Qalsody是首个获得FDA批准的针对ALS基因病因的治疗方法，旨在减缓ALS的进展。Qalsody通过减少有毒蛋白（SOD1蛋白）的数量来发挥作用，这种蛋白会损害运动神经元并引起ALS的症状。

具有SOD1基因突变（SOD1-ALS）的ALS患者会产生一种有毒的错误折叠形式的SOD1蛋白，这种蛋白会损害运动神经元，导致肌肉无力、功能丧失，并最终可能导致死亡。Qalsody是一种反义寡核苷酸（ASO），它通过与SOD1 mRNA结合来降低有毒SOD1蛋白的数量，这可能有助于减缓ALS的进展。

Qalsody 可能会引起严重的副作用，如果您出现以下症状，请立即联系您的医生：

脊髓炎症（脊髓炎）和/或神经根刺激（神经根炎）可能发生在使用 Qalsody 治疗的患者中。请与您的医疗保健提供者讨论，了解与脊髓炎或神经根炎相关的症状。可能需要中断或停止 Qalsody 的治疗。

视神经肿胀（视乳头水肿）和颅内压升高（颅内高压）可能发生在使用 Qalsody 治疗的患者中。请与您的医疗保健提供者讨论与视乳头水肿或颅内高压相关的症状。

脑膜炎症（无菌性脑膜炎）可能发生在使用 Qalsody 治疗的患者中。请与您的医疗保健提供者讨论，了解更多关于无菌性脑膜炎的症状。

卡丽索迪的常见副作用可能包括：

• 疼痛，包括背痛和四肢疼痛
• 感觉疲倦
• 肌肉和关节疼痛
• 脑脊液（CSF）中白细胞计数增加。

较少见但严重的副作用包括：

• 脊髓炎和神经根炎（参见上述警告）
• 视乳头水肿和颅内压升高（参见上述警告）
• 无菌性脑膜炎（参见上述警告）

卡尔斯迪（Qalsody）通过腰椎穿刺进行鞘内给药，这意味着它是通过注射进入脊髓腔的。

负荷剂量：每14天鞘内给药100毫克，共3次。

维持剂量：每28天鞘内给药100毫克。

备注：

• 考虑使用患者镇静和/或影像技术来辅助给药。
• 在给予此药物之前，从脑脊液中移除10毫升，然后使用腰椎穿刺针通过腰椎穿刺途径，在1到3分钟内以鞘内推注的方式给予卡尔斯迪。
• 如果错过第二次负荷剂量，尽快给予，并在14天后给予第三次负荷剂量。
• 如果错过第三次负荷剂量或维持剂量，尽快给予，并在28天后给予下一次剂量。

用途：用于治疗具有超氧化物歧化酶1基因突变的成年肌萎缩侧索硬化症患者。此适应症的继续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证。

剂型：注射剂，每100毫克/15毫升（6.7毫克/毫升）溶液，单剂量小瓶，不含防腐剂。

• 冷藏保存在2°C至8°C（36°F至46°F）之间。
• 保持在原包装盒内以避免光照。
• 不可冷冻。