Roctavian
- 全部名称：
- Roctavian、valeocogene roxaparvovec-rvox、valoctocogene roxaparvovec-rvox
- 上市状态：
- 生产药企：
- 无
- 规格：
- 注射剂用于输液
关注度
1
什么是Roctavian？
Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种单剂量基因治疗输液，可用于治疗严重血友病A的成人患者。这些患者需要通过血液检测来确定他们没有针对特定腺病毒血清型AAV5的抗体。
Roctavian使用一种经过修饰的病毒，称为载体，将凝血因子VIII的工作拷贝基因传递到肝细胞中，使身体能够自行产生凝血因子，这有助于血液凝固并预防或减少出血的发生。这种经过修饰的病毒不包含病毒DNA，并且不会在人类中引起疾病。
Roctavian于2023年6月29日获得FDA批准。
Roctavian的药品成分是什么？
活性成分：valoctocogene roxaparvovec-rvox（标示浓度为每毫升含2 × 1013 vg valoctocogene roxaparvovec-rvox，每瓶提取量不少于8 mL [16 × 1013 vg]）。
非活性成分：甘露醇、泊洛沙姆188、氯化钠、磷酸二氢钠二水合物、十二水合磷酸氢二钠和注射用水。
与Roctavian类似的药物都有哪些？
Roctavian的副作用有哪些？
如果您对Roctavian出现过敏反应的迹象，如荨麻疹；呼吸困难；脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，您的医生将提供紧急医疗帮助。
Roctavian的严重副作用包括：
- 肝毒性
- 严重的输液反应
- 血栓栓塞事件。
Roctavian最常见的副作用有：
实验室检查结果的变化也已报告——其中一些与Roctavian在您体内的作用方式一致。
以上并非Roctavian的所有可能副作用。有关副作用的医疗建议，请咨询您的医生。您可以向BioMarin制药公司报告副作用，电话为1-866-906-6100，或向FDA报告，电话为1-800-FDA-1088。
特别注意事项
如果您对甘露醇或输液中的任何其他成分过敏，则不应使用罗库韦安。
在使用罗库韦安之前，请确保您的所有疫苗都是最新的。
为了确保罗库韦安对您是安全的，请告知医生您是否有以下情况：
- 任何可能导致不必要的血栓和心血管疾病的总体风险因素，如口服避孕药的使用、深静脉血栓形成（DVT）的历史、高血压或高胆固醇、超重等
- HIV感染
- 免疫力低下
- 对凝血因子VIII有抑制剂或抑制剂历史
- 计划在治疗后6个月内怀孕的女性伴侣。载体DNA在接受治疗后的至少182天内可以检测到。
罗库韦安不适用于女性。
尚无关于妊娠或哺乳期妇女使用罗库韦安的数据。
哪些其他药物会影响Roctavian？
尚未对Rocavian进行相互作用研究。在给药前，应审查所有现有药物，以确定是否需要调整以防止预期的相互作用，包括它们对肝功能和凝血风险的影响。以下药物不建议与Rocavian同时使用：
- 依非韦伦
- 异维甲酸
- 活疫苗。
降低或增加皮质类固醇血浆浓度的药物（如诱导细胞色素P450 3A4的药物）可能会降低与Rocavian联合使用的皮质类固醇方案的有效性或增加其副作用。
当开始使用新药物时，建议密切监测肝功能测试和VIII因子活性（例如，在第一个月内每周至每两周一次），以评估其对这两个水平的潜在影响。
此处未列出所有可能的相互作用。请告知您的医生您目前正在使用的所有药物，以及您开始或停止使用或打算使用的任何药物，包括处方药和非处方药、维生素、草药补充剂和疫苗。
Roctavian的用法用量
Roctavian 通过单次静脉输注给药，由医疗保健专业人员在医疗机构内给予。
- 推荐剂量为每公斤体重 6 x 1013 载体基因组。例如，一个 70 公斤的人应该接受 210 毫升的 Roctavian，相当于 27 瓶（每瓶含 16 x 1013 vg 的溶液 8 毫升）。请向上取整到最接近的瓶数。
- 根据您的体重和对输液的反应，输注时间可能需要 2 到 5 小时或更长。
- 输注期间及之后，您将被监测任何可能出现的副作用。您的医疗保健提供者会确定您何时可以回家（通常是在当天晚些时候）。
- 目前尚不清楚 Roctavian 或其他基因治疗是否可以重复使用。
在接受 Roctavian 治疗后，您将被要求加入一个 15 年的登记研究，以帮助研究该治疗的长期安全性以及其疗效如何持续。
虽然大多数患者从 Roctavian 中受益，但治疗反应可能因人而异，并且有些人可能不会受益。您的医生会监测您的实验室检查结果，并与您讨论是否可以停止预防性治疗、是否应重新开始预防性治疗，以及是否以及如何处理任何手术、程序、伤害或出血。
如何贮存
必须在≤ -60°C（-76°F）的冷冻条件下储存和运输，并保持直立在原装纸箱中，直至使用前均需避光保存。
使用前，在室温下解冻，最高至25°C（77°F）。解冻后，Roctavian 可在室温下最多保存10小时，包括准备和输注时间。如必要，已解冻但未开封的完整药瓶可在冷藏条件下（2°C至8°C）最多保存3天，需保持直立并避光存放在原装纸箱中。
不要暴露于紫外线消毒灯的光线之下。
解冻后，不得重新冷冻。
如果 Roctavian 意外洒出，使用对非包膜病毒具有明确灭活效果的病毒灭活剂清理溢出物，并用吸水材料擦拭干净。按照当地关于药品废弃物处理的规定处置未使用的药品及可能接触过 Roctavian 的一次性材料。