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Skysona
- 全部名称：
- 艾利伐单基因自体细胞移植、Skysona、elivaldogene autotemcel
- 上市状态：
- 生产药企：
- 无
- 规格：
- 静脉输液混悬液
关注度
1
什么是Skysona？
Skysona是一种一次性基因疗法，用于治疗患有早期活动性脑肾上腺白质营养不良（CALD）的男孩。
CALD是一种由ABCD1基因突变引起的遗传性疾病，导致大脑中非常长链脂肪酸（VLCFA）积累。这些VLCFA可能会破坏神经细胞周围的保护层，并对大脑造成损害。一旦发生这种情况，这种损害可以通过大脑的磁共振成像（MRI）观察到，此时诊断为肾上腺白质营养不良的脑部形式（CALD）。
如果确定这种损害是早期的（基于MRI上损害程度较轻）并且脑部疾病是活跃的（基于MRI上的对比增强表明这种损害正在进行），则可能会推荐使用Skysona。
与Skysona类似的药物都有哪些？
Skysona的副作用有哪些？
治疗后存在患血液癌症的风险。您将在至少15年内每6个月至少接受一次监测。
可能或合理的副作用包括：
- 在使用Skysona治疗当天：
- 危及生命的过敏反应
- 恶心、呕吐
- 在治疗后
- 血液癌症。 请参阅重要信息部分。
- 低血细胞计数导致出血和/或感染的风险增加。 在您的血细胞计数（血小板、白细胞、红细胞）恢复到安全水平之前，您可能会接受输血和血小板输注以及其他药物，这些药物通过提高血细胞计数来预防出血和感染。大多数患者的血细胞计数在治疗后大约一个月内会恢复到安全水平。一些患者的血细胞计数可能需要超过一年才能恢复。如果您出现发烧、感到疲倦或有容易出血或瘀伤的情况，请立即告知您的医疗保健提供者。
- 危及生命的感染。 使用Skysona治疗的患者可能会经历严重的或危及生命的感染，包括由细菌或病毒引起的血液感染。感染通常在治疗后的前1至2个月内发生，但也可能在1年后发生。如果您出现发烧、发冷或任何感染迹象，请立即告知您的医疗保健提供者。
- 口腔发炎和疼痛（这种情况通常发生在治疗后的前2个月内）
- 恶心、呕吐、食欲减退、便秘、腹痛、腹泻
- 头痛
- 新发癫痫
以上并非所有可能的副作用。您的医疗保健提供者可能会给您其他药物来治疗您的副作用。有关副作用的医疗建议，请咨询您的医生。您可以向FDA报告副作用，电话为1-800-FDA-1088，也可以向bluebird bio报告，电话为1-833-999-6378。