Spinraza
- 全部名称：
- nusinersen
- 适 应 症：
- 脊髓性肌萎缩症
- 上市状态：
- 已批准上市
- 生产药企：
- 无
- 规格：
- 鞘内注射
处方药物
关注度
577
什么是Spinraza？
斯皮纳扎是一种称为反义寡核苷酸的药物。它用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童和成人，这是一种运动神经元疾病。它是美国食品和药物管理局（FDA）批准用于该人群的首种药物。
SMA 是一种遗传性疾病，会导致骨骼肌无力和萎缩，并随年龄增长而恶化。SMA 最常见是由称为 SMN1（存活运动神经元 1）的基因突变引起，这使身体没有足够的功能性 SMN 蛋白来保持运动神经元的健康和功能。
一个名为 SMN2 的备份基因也会产生 SMN 蛋白，但只有少量的蛋白质能够正常运作。这是因为当蛋白质在合成时，称为外显子 7 的基因部分往往会跳过，因此产生的蛋白质没有获得所有正确的信息构建块以使其正常运作。
斯皮纳扎通过修复由 SMN2 产生的蛋白质，使其正常运作。它通过确保外显子 7 缺失的信息片段被包含来实现这一点。
斯皮纳扎于 2016 年获得 FDA 批准。
与Spinraza类似的药物都有哪些？
Spinraza的副作用有哪些？
斯波拉扎可能会引起一些严重的副作用，包括：
- 血小板减少和凝血异常
- 肾毒性
斯波拉扎最常见的副作用包括：
- 下呼吸道感染
- 发热、便秘
- 头痛
- 呕吐
- 背痛
- 腰椎穿刺后综合征
以上并非斯波拉扎的所有可能副作用。关于副作用，请咨询您的医疗保健提供者以获得医疗建议。
Spinraza的用法用量
Spinraza 是一种处方药，用于治疗儿童和成人患者的脊髓性肌肉萎缩症 (SMA)。
- Spinraza 的推荐剂量为每次 12 毫克（5 毫升）。
- Spinraza 治疗应以 4 次负荷剂量开始。前三次负荷剂量应每隔 14 天给药一次。第四次负荷剂量应在第三次剂量后 30 天给药。
- 此后应每 4 个月给药一次维持剂量的 Spinraza。
- 有关更多剂量信息，请参阅完整的用药信息。
如果我错过了一次应该怎么办？
- 如果斯平纳莎的负荷剂量延迟或错过，尽快给药，两次给药之间至少间隔14天，并按处方继续给药。
- 如果斯平纳莎的维持剂量延迟或错过，尽快给药，并每4个月给药一次。
如何贮存
- 将斯皮纳扎存放在原包装盒中，置于2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱内，以避光保存。
- 不可冷冻。
- 斯皮纳扎应避光存放，并保持在原包装盒中直至使用。
- 如果没有冷藏条件，斯皮纳扎可以在原包装盒中避光保存，在不超过30°C（86°F）的条件下最多可保存14天。
- 在给药前，未开封的斯皮纳扎药瓶如有必要可以取出并放回冰箱。如果从原包装盒中取出，总室温暴露时间不应超过30小时，且温度不超过25°C（77°F）。
请放置在儿童接触不到的地方。