Trikafta

Trikafta 是一种口服复方药物，含有 elexacaftor、ivacaftor 和 tezacaftor，可用于治疗 2 岁及以上患有囊性纤维化（cystic fibrosis, CF）且 CFTR 基因中至少有一个 F508del 突变或对 Trikafta 治疗有反应的其他突变的成人和儿童。

囊性纤维化 (CF) 是由 CF 基因突变引起的，导致特定蛋白质——称为囊性纤维化跨膜传导调节因子 (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) 蛋白质——不能正常工作。较少的 CFTR 蛋白到达细胞表面，即使它们确实到达了细胞表面，也无法以应有的方式打开，这阻碍了氯离子在细胞内外的适当移动。结果是，器官内（包括肺部）形成了浓稠的粘液。

Trikafta 中的三种成分共同作用以改善 CFTR 蛋白的功能：

• elexacaftor 和 tezacaftor 帮助更多的 CFTR 蛋白到达细胞表面
• ivacaftor 帮助 CFTR 蛋白在细胞表面保持更长时间的开放状态，使更多的氯离子能够通过，从而稀释粘液。

在服用此药之前，您可能需要进行 FDA 批准的 CF 突变测试，以确保您具有 F508del 突变或至少一个其他符合条件的突变。

Trikafta 最初于 2019 年 10 月 21 日获得 FDA 批准。

6至11岁体重30公斤（66磅）或以上以及12岁及以上成人和儿童：药片

晨剂量

• 活性成分（每片橙色药片）：elexacaftor 100毫克，tezacaftor 50毫克，ivacaftor 75毫克
• 非活性成分（每片橙色药片）：交联羧甲基纤维素钠、羟丙甲纤维素、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、硬脂酸镁、微晶纤维素和月桂醇硫酸钠。药片薄膜包衣含有羟丙基纤维素、羟丙甲纤维素、氧化铁红、氧化铁黄、滑石粉和二氧化钛。

晚剂量

• 活性成分（每片蓝色药片）：ivacaftor 150毫克
• 非活性成分（每片蓝色药片）：胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、一水乳糖、硬脂酸镁、微晶纤维素和月桂醇硫酸钠。药片薄膜包衣含有巴西棕榈蜡、FD&C Blue #2、PEG 3350、聚乙烯醇、滑石粉和二氧化钛。印刷墨水含有氢氧化铵、氧化铁黑、丙二醇和虫胶。

药片尺寸如下：

• 橙色药片：16毫米 x 8毫米
• 蓝色药片：17毫米 x 8毫米。

6至11岁体重低于30公斤（66磅）的儿童：药片

晨剂量

• 活性成分（每片浅橙色药片）：elexacaftor 50毫克，tezacaftor 25毫克，ivacaftor 37.5毫克
• 非活性成分（每片浅橙色药片）：交联羧甲基纤维素钠、羟丙甲纤维素、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、硬脂酸镁、微晶纤维素和月桂醇硫酸钠。药片薄膜包衣含有羟丙基纤维素、羟丙甲纤维素、氧化铁红、氧化铁黄、滑石粉和二氧化钛。

晚剂量

• 活性成分（每片浅蓝色药片）：ivacaftor 75毫克
• 非活性成分（每片浅蓝色药片）：胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、一水乳糖、硬脂酸镁、微晶纤维素和月桂醇硫酸钠。药片薄膜包衣含有巴西棕榈蜡、FD&C Blue #2、PEG 3350、聚乙烯醇、滑石粉和二氧化钛。印刷墨水含有氢氧化铵、氧化铁黑、丙二醇和虫胶。

药片尺寸如下：

• 浅橙色：12毫米 x 6毫米
• 浅蓝色：13毫米 x 7毫米。

2至6岁以下儿童：袋装颗粒

颗粒经过甜化处理且未加香。颗粒直径约为2毫米。提供两种剂量强度：

高剂量

• 第一包（晨剂量/白色和橙色包装），elexacaftor 100毫克，tezacaftor 50毫克，ivacaftor 75毫克。非活性成分包括胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、羟丙甲纤维素、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、一水乳糖、硬脂酸镁、甘露醇、月桂醇硫酸钠和蔗糖。
• 第二包（晚剂量/白色和粉色包装）：ivacaftor 75毫克。非活性成分包括胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、一水乳糖、硬脂酸镁、甘露醇、月桂醇硫酸钠和蔗糖。

低剂量

• 第一包（晨剂量/白色和蓝色包装）：elexacaftor 80毫克，tezacaftor 40毫克，ivacaftor 60毫克。非活性成分包括胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、羟丙甲纤维素、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、一水乳糖、硬脂酸镁、甘露醇、月桂醇硫酸钠和蔗糖。
• 第二包（晚剂量/白色和绿色包装）：ivacaftor 59.5毫克。非活性成分包括胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、一水乳糖、硬脂酸镁、甘露醇、月桂醇硫酸钠和蔗糖。

• Florastor
• Zenpep

对特发性或其成分过敏的人应避免使用Trikafta。已报告有血管性水肿和过敏反应。

对于已有严重肝病（如肝硬化、门脉高压、腹水、肝性脑病）的患者，除非获益大于风险，否则应避免使用Trikafta，因为已有导致肝功能衰竭并需要肝移植的病例报告。您的医疗保健提供者将在整个治疗过程中监测您的肝功能。

在使用含ivacaftor药物治疗的儿科患者中报告了白内障。应在儿童中进行基线和随访眼科检查。

Trikafta可能会影响其他药物的作用方式，反之亦然。请告知您的医生您正在服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素以及草药补充剂。

目前尚不清楚Trikafta是否对2岁以下的儿童安全有效。

如果出现对特卡拉夫塔的过敏反应迹象，请立即寻求紧急医疗帮助：皮疹；呼吸困难；脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。

如果您有以下情况，请立即联系您的医生：

• 视力变化或
• 肝功能问题 - 食欲不振、上腹部疼痛、尿色深、黄疸（皮肤或眼睛发黄）。

影响超过5%患者的一些常见特卡拉夫塔副作用可能包括：

• 头痛
• 流感样症状如发热、寒战或身体酸痛
• 感冒样症状如鼻塞、鼻窦疼痛、打喷嚏、咽喉痛
• 腹泻、胃痛
• 皮疹
• 异常的实验室检测结果。

这并非副作用的完整列表，其他副作用也可能发生。有关副作用的医疗建议，请咨询您的医生。您可向美国食品药品监督管理局（FDA）报告副作用，电话为1-800-FDA-1088。

请告知您的医生您正在使用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素以及草药补充剂。Trikafta 可能会影响其他药物的作用效果，而其他药物也可能会影响 Trikafta 的作用效果。与某些药物同时服用时，可能需要调整 Trikafta 的剂量。如果您不确定，请向您的医生或药剂师询问这些药物的列表。

请告知您的医生您是否正在使用以下药物：

• 抗生素，如利福平或利福布汀
• 抗癫痫药物，如苯巴比妥、卡马西平或苯妥英
• 圣约翰草
• 抗真菌药物，包括酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑或氟康唑。
• 抗生素，包括泰利霉素、克拉霉素或红霉素。

了解您所使用的药物。将它们列成清单，以便在获取新药时向医生和药剂师展示。

为了确保 Trikafta 对您是安全的，请告诉您的医生您是否有以下情况：

• 对 Trikafta 或其任何成分过敏
• 肝病或
• 肾病。
• 是否怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚 Trikafta 是否会对未出生的婴儿造成伤害。您和您的医生应决定您在怀孕期间是否应该服用 Trikafta。
• 是否正在哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚 Trikafta 是否会进入母乳。您和您的医生应决定您在哺乳期间是否应该服用它。

有时同时使用某些药物是不安全的。有些药物可能会影响您所服用的其他药物的血液水平，这可能会增加副作用或使药物效果降低。

请告知您的医生您正在使用的其他所有药物，特别是：

• 抗生素，如克拉霉素、红霉素或泰利霉素
• 抗真菌药物，如氟康唑、酮康唑、伊曲康唑、波沙康唑或伏立康唑
• 中度至强效CYP3A抑制剂，如那法佐酮、阿扎那韦、利托那韦、葡萄柚汁或维拉帕米
• 中度至强效CYP3A诱导剂，如糖皮质激素、利福平、卡马西平、苯巴比妥和苯妥英。避免合用。

此列表并不完整。其他药物可能与Trikafta（elexacaftor、ivacaftor和tezacaftor）的成分发生相互作用，包括处方药和非处方药、维生素以及草药产品。这里未列出所有可能的药物相互作用。

请严格按照医生的处方服用特曲卡夫。请遵循处方标签上的所有指示，并阅读所有的药物指南或说明书。

特曲卡夫必须与含有脂肪的食物一起服用，以帮助您的身体吸收药物。您可以尝试以下方法在零食中添加脂肪：

• 浇上特级初榨橄榄油
• 加入切片杏仁
• 涂抹黄油。

或者，您可以搭配一些含有脂肪的食物一起服用，例如花生酱百吉饼、奶酪通心粉、奶酪三明治或水煮蛋。

您需要频繁进行血液检查以监测肝功能。

使用特曲卡夫的儿童可能需要频繁的眼科检查以检查是否有白内障。

如果错过晨间或晚间剂量的时间在6小时或更短，则应尽快补服错过的剂量，并继续按原计划进行。

如果超过6小时：

• 错过的是晨间剂量，患者应尽快补服错过的剂量，并且不应服用晚间剂量。下一个计划的晨间剂量应在常规时间服用。
• 错过的是晚间剂量，患者不应补服错过的剂量。下一个计划的晨间剂量应在常规时间服用。

晨间和晚间剂量不应同时服用。尽快服药，但不要一次服用两剂。

立即寻求紧急医疗救助。

将片剂和颗粒剂存放在室温下（68°F - 77°F 或 20°C - 25°C）；允许在避开湿气和热量的情况下，温度范围为59°F - 86°F（15°C - 30°C）。在准备服用时再将每片药从每日的独立包装中取出，并将颗粒剂从其包装袋中取出。