Wainua

万奴阿（eplontersen）用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发神经病（hATTR-PN或ATTRv-PN），这是一种罕见且进行性疾病，若不治疗可能会致命。淀粉样变性是一种由异常蛋白质（称为淀粉样蛋白）积聚引起的疾病。eplontersen通过减少TTR蛋白的生成来发挥作用，从而减缓疾病的进展并改善神经病变和患者的生活质量。

万奴阿是一类被称为LICA（配体偶联反义寡核苷酸）药物中的成员。万奴阿的作用机制是通过与TTR mRNA结合导致突变型和野生型TTR mRNA的分解，从而降低血清中的TTR蛋白水平和组织中的TTR蛋白沉积。

万奴阿以每月一次的自我皮下注射方式使用自动注射器给药。

万奴阿于2023年12月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发神经病。在III期临床试验NEURO-TTRansform（NCT04136184）取得积极结果后，万奴阿获得了FDA的批准。

活性成分： eplontersen钠。

非活性成分：无水磷酸二钠；二水合磷酸一钠；氯化钠；注射用水，可能还包括盐酸和氢氧化钠以调节pH值。

Wainua的副作用包括：呕吐（9%），尿液中出现蛋白质（8%），注射部位反应（7%），视物模糊（6%），白内障（6%），以及维生素A血清水平下降（15%）。低维生素A水平是使用这种药物治疗时一个严重但常见的副作用。您的医疗保健提供者应告知您在使用eplontersen期间需要补充维生素A。请勿服用超过医疗保健提供者推荐剂量的维生素A。如果您出现如夜间或光线较暗环境下视力困难（夜盲症）或眼睛干涩等眼部问题，请立即联系您的医疗保健提供者。如果在接受这种药物治疗期间出现眼部问题，您的医疗保健提供者应将您转诊给眼科医生。

房室（AV）传导阻滞是临床试验中2%的患者出现的一种严重副作用。

这并非副作用的完整列表，其他副作用也可能发生。关于副作用，请咨询您的医生以获得医疗建议。您可以向FDA报告副作用，电话为1-800-FDA-1088。

妊娠

如果您已经怀孕、计划怀孕或认为自己可能怀孕，请告知您的医疗保健提供者。目前尚不清楚Wainua是否会对您的未出生婴儿造成伤害。与Wainua相关的维生素A水平变化和维生素A补充可能会对您的未出生婴儿造成伤害。

哺乳

如果您正在哺乳或计划哺乳，请告知您的医疗保健提供者。目前尚不清楚Wainua是否会进入母乳或对婴儿造成伤害。请与您的医疗保健提供者讨论在使用此药物期间喂养婴儿的最佳方式。

请仔细阅读随单剂量自动注射器附带的使用说明书。您的医疗保健提供者会向您或您的看护人员展示如何、在哪里以及何时进行注射。

如果您或您的看护人员有任何疑问，请咨询您的医疗保健提供者。

使用说明

在注射前30分钟从冰箱中取出单剂量自动注射器，并使其达到室温。不要使用其他加热方法。

在给药前，目视检查自动注射器是否有颗粒物质和变色。溶液应呈现无色至黄色。如果在给药前观察到浑浊、颗粒物质或变色，则不得使用。

瓦伊努亚（Wainua）通过皮下注射方式给药，注射部位可以是您的腹部（胃部区域）或大腿前部。看护人员也可以在您的上臂外侧给您注射。

瓦伊努亚应在每个月的同一天注射一次。

点击此处获取更详细的带有图解的使用说明 瓦伊努亚患者信息

如果您错过了一剂，请尽快补上错过的剂量。然后按照上次剂量的日期往后推一个月再注射瓦伊努亚，以恢复每月一次的给药计划。如果您对给药计划有疑问，请咨询您的医疗保健提供者。

推荐瓦伊努亚剂量： 45毫克，通过皮下注射方式每月一次。

瓦伊努亚提供形式为： 45毫克/0.8毫升单剂量自动注射器。

• 置于冰箱中在原包装内保存，温度范围为36°F至46°F（2°C至8°C）。
• 也可以在原包装内于不超过86°F（30°C）的室温下保存最多6周。
• 请勿使药品温度超过86°F（30°C）。
• 如果您未在6周内在室温下使用随附的自动注射器，请将其丢弃。
• 请勿冷冻。
• 请勿让此药接触热源或光线。