Xenpozyme
- 全部名称：
- Xenpozyme、奥利司他 alpha-rpcp、olipudase alfa-rpcp
- 上市状态：
- 生产药企：
- 无
- 规格：
- 静脉注射
关注度
1
什么是Xenpozyme？
Xenpozyme（奥力士酶素 alfa-rpcp）是一种酶替代疗法，用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）。ASMD 是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，以前被称为尼曼-皮克病类型A、A/B和B。
ASMD 是一种溶酶体贮积症，由一种名为酸性鞘磷脂酶（ASM）的酶功能不全引起。这种酶的产生由一个名为SMPD1的基因控制。患有ASMD的人SMPD1基因的变化意味着他们不能产生足够的ASM酶来分解细胞中的脂肪物质——鞘磷脂。这导致鞘磷脂积累，损害多个器官，包括肝脏、肺部、脾脏和心脏。ASMD还可能影响消化系统和血液。
Xenpozyme通过提供奥力士酶素 alfa-rpcp发挥作用，其作用方式与天然ASM酶相同。
2022年8月，当Xenpozyme获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准时，它是首个也是唯一一个被批准用于成人和儿童ASMD非中枢神经系统表现的治疗方法。
与Xenpozyme类似的药物都有哪些？
Xenpozyme的副作用有哪些？
Xenpozyme的严重副作用包括：
- 参见上面的‘重要信息’
Xenpozyme在成人患者中最常见的副作用（发生率≥10%）有：
Xenpozyme在儿科患者中最常见的副作用（发生率≥20%）有：
这并非该药物所有可能的副作用。关于副作用，请向医疗专业人员咨询医学建议。
Xenpozyme的用法用量
Xenpozyme是一种用于治疗成人和儿童非中枢神经系统表现的ASMD的处方药。
Xenpozyme在剂量递增期和维持期的推荐成人和儿童剂量是根据体重确定的，对于体质量指数（BMI）的患者如下：
- ≤ 30 - 剂量基于实际体重（公斤）
- > 30 - 剂量基于调整后的体重（公斤）。根据身高（米）计算调整后的体重（公斤）。调整后的体重（公斤）=（实际身高（米））2 × 30
成人
Xenpozyme的推荐成人起始剂量为0.1毫克/千克，通过静脉输液给药。
Xenopzyme的推荐剂量递增方案列于下表。
Xenopzyme的推荐成人维持剂量为每2周通过静脉输液给予3毫克/千克。
儿童患者
Xenopozyme的推荐儿童起始剂量为0.03毫克/千克，通过静脉输液给药。
Xenopzyme的推荐剂量递增方案列于下表。
Xenopzyme的推荐儿童维持剂量为每2周通过静脉输液给予3毫克/千克。
如果我错过了一次应该怎么办？
重要的是每两周接受一次Xenpozyme。如果未在预定日期后三天内给药，则认为该剂量已被错过。如果您错过了治疗，请立即联系您的医疗专业人员以重新安排。根据您错过多少剂，可能需要对您接受的剂量进行调整。
如果我使用过量了应该怎么办？
Xenpozyme过量的情况不太可能发生，因为它是由医疗专业人员给药的。然而，如果你认为自己使用了过量的这种药物，请立即告知你的医疗专业人员。
如何贮存
- 将Xenpozyme储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中。
- 不要冷冻。
- 未立即使用的复溶药瓶在冰箱中2°C至8°C（36°F至46°F）下储存最多24小时，或在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下储存最多12小时。
- 未立即给药的稀释溶液在冰箱中2°C至8°C（36°F至46°F）下储存最多24小时，或在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下储存最多12小时（包括输液时间）。
放在儿童看不见和拿不到的地方。