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Zolgensma
- 全部名称：
- Zolgensma、onasemnogene abeparvovec-xioi
- 上市状态：
- 生产药企：
- 无
- 规格：
- 静脉（输液）注射
关注度
1
什么是Zolgensma？
兹柯佳明（Zolgensma）是一种用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法。SMA是一种遗传性疾病，会导致骨骼肌无力和萎缩，并且随着年龄的增长而恶化。
SMA的发生是由于通常为SMA1的基因缺失或功能不正常。兹柯佳明提供了一种人类SMN基因的新功能或工作副本。
兹柯佳明是一种通过静脉输液给药的一次性治疗。它于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。
与Zolgensma类似的药物都有哪些？
Zolgensma的副作用有哪些？
接受Zolgensma治疗的患者最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。
这些并非Zolgensma的所有可能副作用。
关于令您困扰或持续不退的副作用，请咨询您孩子的医生以获取医疗建议。
如果您怀疑出现副作用，我们鼓励您联系FDA，电话：1-800-FDA-1088或访问www.fda.gov/medwatch，或联系Novartis Gene Therapies, Inc.，电话：833-828-3947。
Zolgensma的用法用量
兹夫利单抗是一种处方基因疗法，用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿。兹夫利单抗通过静脉一次性输注给药。尚未对晚期SMA患者使用兹夫利单抗进行评估。
兹夫利单抗的推荐剂量为每公斤体重1.1×1014载体基因组（vg）。
如何贮存
佐尔根斯马以冷冻状态（≤ -60°C [-76°F]）发货，装在10毫升的药瓶中，有两种填充体积（要么5.5毫升，要么8.3毫升）。