Cystagon®（半胱胺酒石酸氢盐）：用于肾病性胱氨酸病治疗的药物介绍

Cystagon®（半胱胺酒石酸氢盐）是一种口服胶囊，主要成分是半胱胺酒石酸氢盐，这是一种胱氨酸消耗剂，可以降低肾病性胱氨酸病患者细胞内的胱氨酸含量。这种疾病是由溶酶体转运的遗传缺陷引起的。Cystagon®的化学成分为半胱胺、氨基硫醇和β-巯基乙胺的酒石酸氢盐，是一种高水溶性的白色粉末，分子量为227，分子式为C2H7NS•C4H6O6。每个Cystagon®胶囊含有50毫克或150毫克半胱胺游离碱作为半胱胺酒石酸氢盐。此外，胶囊中还含有胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、D&C黄色无.10铝湖、FD&C蓝色无.1铝色淀、FD&C蓝色无.2铝湖、FD&C红色无.40铝色淀、明胶、硬脂酸镁、微晶纤维素、药用釉、预糊化淀粉、二氧化硅、十二烷基硫酸钠、合成氧化铁黑和二氧化钛等非活性成分。

Cystagon®适用于儿童和成人的肾病性胱氨酸病的治疗。在确诊后应立即开始使用半胱胺治疗（即白细胞胱氨酸增加）。新患者应从Cystagon®的维持剂量的1/4至1/6开始，然后在四到六周内逐渐增加剂量，以避免不耐受。对于12岁以下的儿童，推荐的Cystagon®维持剂量为每天1.30克/平方米的游离碱，分四次服用。由于吸入的风险，不应给予大约六岁以下的儿童完整的Cystagon®胶囊。可以通过将胶囊内容物洒在食物上给大约六岁以下的儿童服用。对于年龄超过12岁且体重超过110磅的患者，每天应服用2.0克，分四次服用。如果错过剂量，应尽快服用。如果在下一剂量的两个小时内，跳过错过的剂量并回到常规给药时间表。不要双倍剂量。

当Cystagon®耐受性良好时，治疗的目标是在给药后5至6小时将白细胞胱氨酸水平保持在1 nmol/半胱氨酸/毫克蛋白以下。如果白细胞胱氨酸水平低于2 nmol/半胱氨酸/毫克蛋白，则耐受性较差的患者仍然可以获得显著益处。Cystagon®的剂量可以增加到最大1.95克/平方米/天，以达到这一水平。1.95克/平方米/天的剂量与因不耐受而导致的停药率增加和不良事件发生率增加有关。