Myozyme（α-葡萄糖苷酶）在庞贝病治疗中的应用及安全性

Myozyme（α-葡萄糖苷酶）是一种溶酶体糖原特异性酶，由人类酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）组成，通过重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞系中产生。该药物用于治疗庞贝病，这是一种由GAA酶缺乏引起的遗传性疾病。Myozyme通过催化溶酶体糖原的α-1,4-和α-1,6-糖苷键的水解来降解糖原，从而缓解疾病症状。

Myozyme以无菌、无热原的冻干饼或粉末形式提供，需用无菌水重构后进行静脉输注。每个小瓶含52.5毫克α-葡萄糖苷酶、210毫克甘露醇、0.5毫克聚山梨醇酯80、9.9毫克磷酸氢二钠七水合物和31.2毫克磷酸二氢钠一水合物。重构后，每个小瓶含10.5毫升重构溶液，总可提取体积为10毫升，浓度为5.0毫克/毫升。

在使用Myozyme过程中，有可能发生危及生命的过敏性、严重过敏性和免疫介导的反应，因此建议在输注期间准备好适当的医疗支持。此外，心脏或呼吸功能受损的患者在接受Myozyme输注时可能会面临心肺功能衰竭的风险，需要特别监测。

Myozyme适用于庞贝病患者，尤其是婴儿发作型患者。研究表明，与未经治疗的历史对照组相比，接受Myozyme治疗的婴儿发作型庞贝病患者无呼吸机生存率有所提高。然而，对于其他形式的庞贝病患者，Myozyme的安全性和有效性尚需进一步研究确认。推荐剂量方案为每两周静脉输注20毫克/千克体重。