卡利德科：治疗囊性纤维化的靶向药物

卡利德科（Kalydeco）是一种专门针对囊性纤维化病理生理机制的药物。其活性物质为Ivacaftor，能够改善囊性纤维化患者体内蛋白质的转运异常，从而减轻症状和改善生活质量。卡利德科在欧盟获得授权是基于其对罕见疾病的治疗潜力。

卡利德科用于治疗4个月及以上患有囊性纤维化的患者，这些患者具有囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）基因中的特定突变。具体来说，包括R117H、G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N和S549R等突变。此外，卡利德科也可以与含有Tezacaftor和Ivacaftor的药物联合使用，用于治疗6岁及以上从父母双方继承了CFTR基因中的F508del突变的患者，或者继承了F508del突变加上CFTR基因中的其他特定突变的患者。对于CFTR基因中至少有一个F508del突变的6岁及以上患者，卡利德科还可以与含有Ivacaftor、Tezacaftor和Elexacaftor的药物联合使用。

卡利德科只能通过处方获得，并且必须在医生的指导下使用。在使用过程中，应严格按照医生的建议进行用药，并定期进行随访以监测药物的效果和可能的副作用。同时，患者应注意与其他药物的相互作用，避免同时使用可能会影响卡利德科疗效的药物。