Trikafta：一种新型口服药物治疗囊性纤维化

Trikafta是一种口服组合药物，由elexacaftor、ivacaftor和tezacaftor组成，用于治疗2岁及以上患有囊性纤维化的成人和儿童。Trikafta于2019年10月21日首次获得FDA批准，用于治疗囊性纤维化患者，尤其是那些携带f508del突变或其他合格突变的患者。

囊性纤维化（CF）是由CF基因的突变引起的遗传性疾病，导致称为囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）的特定蛋白无法正常工作。这会导致更少的CFTR蛋白到达细胞表面，并且即使到达细胞表面，也无法以应有的方式打开，从而阻止氯离子的进出运动。这种情况会导致包括肺部在内的器官中积聚粘稠的粘液。

Trikafta中的三种成分共同作用，以改善CFTR蛋白的功能。其中，elexacaftor和tezacaftor帮助更多的CFTR蛋白到达细胞表面，而ivacaftor则帮助CFTR蛋白在表面保持更长时间的开放状态，使氯离子能够更多地通过，从而使粘液变薄。

在使用Trikafta之前，您可能需要进行FDA批准的CF突变测试，以确保您携带f508del突变或其他合格的突变。需要注意的是，过敏对Trikafta或其成分之一过敏的人需避免使用该药物，因为已有报告称会引起血管性水肿和过敏反应。对于那些患有预先存在的晚期肝病（如肝硬化、门静脉高压症、腹水、肝性脑病）的患者，除非益处大于风险，才能使用Trikafta，因为已有报道导致移植肝衰竭的病例。此外，儿科患者在接受含有ivacaftor的药物治疗时可能会患白内障，因此需要进行基线和随访的眼科检查。

Trikafta可能会影响其他药物的工作方式，同时其他药物也可能影响Trikafta的工作方式。因此，使用Trikafta时，需要告知您的医生您当前正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。目前还不清楚Trikafta对2岁以下儿童的安全性和有效性。

与Trikafta相关或类似的药物包括阿奇霉素（Zithromax）、庆大霉素、Creon和妥布霉素。在服用任何药物之前，患者需要告知医生正在服用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。因为Trikafta可能会影响其他药物的工作方式，而其他药物也可能影响Trikafta的工作方式。在同时服用某些药物时，可能需要调整Trikafta的剂量。如果患者不确定，建议咨询医生或药剂师以获取这些药物清单。