Zavesca（米格司他胶囊）在1型戈谢病治疗中的应用与剂量指导

Zavesca（米格司他胶囊，100mg）是一种葡糖基神经酰胺合酶的抑制剂，负责鞘糖脂合成的第一步。作为一种n-烷基化亚氨基糖，它是D-葡萄糖的合成类似物。米格司他的化学名称为1, 5-(丁基亚氨基)-1, 5-二脱氧-D-葡萄糖醇，分子量为219.28，是一种白色至类白色结晶固体，在水中高度溶解。Zavesca以硬明胶胶囊形式提供，每粒胶囊含有100mg米格司他，适用于口服给药。

Zavesca被指定为单药治疗，用于治疗酶替代疗法不适用的轻度至中度1型戈谢病成年患者。治疗应由熟悉戈谢病管理的医生指导。推荐剂量为每日三次口服100mg胶囊。若患者出现不良反应如震颤或腹泻，剂量可减至每日一次或两次服用100mg胶囊。对于肾功能不全患者，轻度肾功能不全患者应以每天两次100mg的剂量开始治疗，中度肾功能不全患者应以每天一次100mg胶囊的剂量开始治疗。严重肾功能不全患者不建议使用Zavesca。

Zavesca胶囊为100mg的米格司他，是一种白色不透明的硬明胶胶囊，瓶盖上印有黑色“ogt 918”，瓶身上印有黑色“100”。药物应储存在室温下，避免潮湿和高温。