尼泊卡利单抗（Nipocalimab）首获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗成人中重度干燥综合征的在研疗法

强生（纽约证券交易所代码：JNJ）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予尼泊卡利单抗（nipocalimab）用于治疗成人中重度干燥综合征（SjD）的快速通道资格（FTD），去年年末该试验性疗法已被授予突破性疗法认定（BTD）。目前，尚无先进疗法获批用于治疗此病。

基于BTD（尼泊卡利单抗是首个且唯一获得干燥综合征BTD的疗法），美国FDA的FTD旨在通过推动药物研发、加快审评（针对那些有潜力治疗严重疾病、满足未被满足的严重或危及生命疾病需求的药物），加速为患者提供新疗法。

强生创新药物公司自身抗体项目副总裁兼母胎疾病领域负责人凯蒂·阿布扎尔（Katie Abouzahr）医学博士表示：“这是我们为干燥综合征患者带来有意义进展努力中的又一重要进展，干燥综合征是一种严重且使人衰弱的疾病。我们期待继续与FDA密切合作，推进尼泊卡利单抗的临床开发，为这一群体提供急需的治疗选择。”

FDA尚未批准可直接针对这种复杂疾病根本病因的疗法，该疾病会带来严重健康后果，包括产液腺慢性干燥，可能导致全身并发症，如关节疼痛、疲劳以及多器官系统炎症。这些全身并发症会增加死亡风险和相关健康问题，例如患B细胞淋巴瘤的风险是普通人群的20倍。

去年公布结果的2期DAHLIAS研究是首个FcRn阻滞剂作为干燥综合征潜在靶向疗法取得积极结果的研究。该研究在15mg/kg每2周（Q2W）尼泊卡利单抗组达到主要终点，与安慰剂相比，在第24周时全身疾病活动相对平均改善超过70%，IgG降低超过77%。多个次要终点也观察到改善趋势，安全性和耐受性与其他尼泊卡利单抗临床研究一致。

关于干燥综合征

干燥综合征（SjD）是最常见的自身抗体驱动疾病之一，目前尚无获批疗法可治疗其根本病因和全身性特征。这是一种慢性自身免疫性疾病，全球约有400万人受其影响，女性发病率是男性的9倍。干燥综合征以自身抗体产生、慢性炎症和外分泌腺淋巴细胞浸润为特征。多数患者受黏膜干燥（眼、口、阴道）、关节疼痛和疲劳影响。超过50%的患者为中重度病情，疾病负担可与类风湿关节炎或系统性红斑狼疮一样高，通常会影响生活质量和功能能力。

关于DAHLIAS

DAHLIAS（NCT04968912）是一项2期多中心、随机、安慰剂对照双盲研究，旨在评估尼泊卡利单抗对原发性干燥综合征患者的影响。这是一项针对18 - 75岁、抗Ro60和/或抗Ro52 IgG抗体血清阳性、中重度原发性干燥综合征成人患者的2期剂量范围研究。163名成人按1:1:1随机分组，在第22周前每2周接受5或15mg/kg尼泊卡利单抗静脉注射或安慰剂，并接受方案允许的背景标准护理。安全性评估持续到第30周。主要终点是第24周时临床欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数（ClinESSDAI）评分相对于基线的变化。ClinESSDAI是一种全身性疾病活动指数，基于11个领域衡量原发性干燥综合征患者的疾病活动，包括：体质、淋巴结病、腺体、关节、皮肤、呼吸、肾脏、肌肉、周围神经系统、中枢神经系统和血液学。

关于尼泊卡利单抗

尼泊卡利单抗是一种在研单克隆抗体，旨在高亲和力结合以阻断FcRn并降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，可能不影响其他免疫功能。这包括自身抗体和同种抗体，这些抗体是自身抗体领域三个关键部分多种疾病的基础，包括罕见自身抗体疾病、母体同种抗体介导的母胎疾病和风湿性疾病。胎盘内IgG与FcRn结合的阻断也被认为可限制母体同种抗体向胎儿的经胎盘转移。

美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予尼泊卡利单抗多项重要认定。

关于强生

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