Palatin公司口服MC4R激动剂PL7737因瘦素受体缺乏型肥胖症获FDA孤儿药资格认定

新泽西州克兰伯里，2025年3月25日 /美通社/ - 帕拉丁技术公司（纽约证券交易所美国：PTN），一家基于调节黑皮质素受体系统活性的分子开发一流药物的生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予PL7737“孤儿药”资格认定。PL7737是一种激活黑皮质素 - 4受体的口服治疗药物，用于瘦素受体（LEPR）缺乏症，包括由该病症引起的肥胖症。

帕拉丁公司总裁兼首席执行官卡尔·斯帕纳博士表示：“FDA的这一孤儿药认定是帕拉丁针对罕见肥胖病症开发MC4R受体激动剂的关键一步。目前，FDA批准的用于瘦素受体缺乏症导致的肥胖症的唯一治疗方法是每日注射。PL7737的口服形式可以为这些患者和其他患有罕见遗传性肥胖症的患者提供更便捷有效的选择。我们也在探索PL7737用于下丘脑性肥胖症，并计划在2025年末开始1期SAD/MAD研究。”

斯帕纳博士还称：“我们针对肥胖症治疗的MC4R布雷默浪丹 + GLP - 1/GIP替西帕肽联合用药的2期BMT - 801临床研究，以及PL8177口服制剂治疗溃疡性结肠炎的2期临床研究的统计分析现已完成。我们期待本月晚些时候发布这两项研究的主要数据结果。”

LEPR缺乏导致的肥胖是一种罕见的遗传病，LEPR基因的突变会破坏MC4R信号传导。下丘脑的瘦素 - 黑皮质素通路在调节饥饿、能量储存和体重方面起着关键作用。患有这种疾病的人从小就极度、持续饥饿，导致严重的早发性肥胖。PL7737作为一种MC4R激动剂，旨在恢复由这些基因突变引起的受损信号传导。

支持罕见病新疗法的开发和评估是FDA的重点工作之一。FDA有权授予药物或生物制品孤儿药资格认定，以预防、诊断或治疗罕见疾病或病症。孤儿药认定使申办者有资格获得激励措施，包括：

申办者若要为一种药物寻求孤儿药认定，必须向该机构提交认定申请。若申办者请求对与先前已认定产品相同的罕见疾病或病症的相同药物进行认定，则必须提交自己的数据和信息以支持其认定请求。孤儿药认定与寻求批准或许可为不同的过程。罕见病药物与其他任何药物一样，都要经过严格的科学审查流程以获得批准或许可。

关于黑皮质素 - 4受体激动剂对肥胖的影响

表达黑皮质素 - 4受体（MC4R）的下丘脑神经元在调节储存能量、食物摄入和体重方面起着核心作用。抑制MC4R通路信号传导的基因突变会导致多食、能量消耗减少和早发性肥胖；此类突变已被确定为几种罕见遗传性肥胖症的病因。MC4R激动作用是潜在肥胖治疗的一个有吸引力的靶点。

关于黑皮质素受体激动剂

黑皮质素受体（“MCR”）系统对炎症、免疫系统反应、新陈代谢、食物摄入和性功能有影响。共有五种黑皮质素受体，从MC1R到MC5R。通过使用激活受体功能的受体特异性激动剂或阻断受体功能的受体特异性拮抗剂来调节这些受体，可产生具有医学意义的药理作用。

关于帕拉丁公司

帕拉丁是一家生物制药公司，基于调节黑皮质素受体系统活性的分子开发一流药物，拥有针对具有大量未满足医疗需求和商业潜力的疾病的靶向、受体特异性候选产品。帕拉丁的战略是开发产品，然后与行业领导者建立营销合作关系，以实现其商业潜力的最大化。如需了解帕拉丁公司的更多信息，请访问其网站www.Palatin.com，并在推特上关注@PalatinTech。

前瞻性陈述

本新闻稿中非历史事实的陈述，包括有关帕拉丁技术公司未来预期的陈述，如关于帕拉丁正在开发的产品、临床试验结果、监管机构的潜在行动、监管计划、开发项目、候选产品的拟定适应症以及候选产品的市场潜力的陈述，均为1933年《证券法》第27A条、1934年《证券交易法》第21E条以及1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性陈述”。帕拉丁希望此类前瞻性陈述受其创建的安全港条款约束。此类前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致帕拉丁的实际结果与其历史结果或此类前瞻性陈述所表达或暗示的任何结果存在重大差异。帕拉丁的实际结果可能与前瞻性陈述中讨论的结果存在重大差异，原因包括但不限于临床试验结果、FDA和其他监管机构的监管行动以及监管批准的需求、帕拉丁为其技术开发提供资金以及建立并成功完成临床试验的能力、完成临床试验和提交监管批准申请所需的时间和成本、竞争制药、生物制药和生物技术公司开发的产品、帕拉丁产品的商业接受度，以及帕拉丁向美国证券交易委员会定期提交的文件中讨论的其他因素。帕拉丁不对本新闻稿发布日期之后发生的事件进行更新。

帕拉丁技术公司^®是帕拉丁技术公司的注册商标。

来源：帕拉丁技术公司

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