小儿胆汁淤积性肝病中的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂

瘙痒是小儿胆汁淤积性肝病令人痛苦且常使人衰弱的症状，对患儿及其家庭都有重大影响。常见于阿拉杰尔综合征（Alagille syndrome）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患儿，瘙痒严重程度因人而异，有的孩子只是轻微不适，有的则抓挠到皮肤破损、出血以及严重睡眠障碍。

随着回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂的出现，肝病学领域在这两种病症的瘙痒药物治疗方面有了一些新进展。2021年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了奥维昔巴特（odevixibat，商品名Bylvay）用于治疗3个月及以上的PFIC患者的瘙痒，批准马拉利昔巴特（maralixibat，商品名Livmarli）口服溶液用于治疗1岁及以上阿拉杰尔综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。2023年，奥维昔巴特又被批准用于治疗12个月及以上阿拉杰尔综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。一年后，马拉利昔巴特被批准用于治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。

“目前，它们仅被批准用于小儿群体，用于进行性家族性肝内胆汁淤积症和阿拉杰尔综合征，但我们知道它们对其他病症也有效，”梅赛德斯·马丁内斯（Mercedes Martinez）医学博士说道，她是儿科学和医学教授、肝病与腹部器官移植中心肠道移植项目的医学主任以及纽约长老会医院小儿腹部器官移植项目的医学主任。她特别提到了探索IBAT抑制剂用于原发性硬化性胆管炎（PSC）成人和小儿患者的临床试验。

“对于多年遭受这些无人可见症状之苦的患者群体来说，这些真的是神奇的药物，”马丁内斯解释道，“当你感觉很糟糕，却没人能看出你病得多重或感觉多难受时，这是非常痛苦的。”她还赞扬制药业专注于开发针对少数患者病症的治疗方法，指出这些药物可能不会被数百万人使用，但会对受影响患者的生活质量产生重大影响，甚至可能预防肝移植。