FDA批准针批准VERVE - 102的研究性新药（IND）申请

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VERVE - 102的研究性新药（IND）申请。VERVE - 102是一种基因编辑药物，用于治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发性冠状动脉疾病（CAD）。

2025年3月24日，Verve Therapeutics宣布，这种新型体内碱基编辑疗法设计为单疗程剂量，旨在抑制PCSK9基因，从而持久降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）。

Verve Therapeutics联合创始人兼首席执行官Sekar Kathiresan医学博士表示：“美国FDA的IND批准是我们为全球心血管疾病患者推进新型体内基因编辑药物进程中的重要一步。目前有多种降胆固醇药物可在单个时间点降低LDL - C，但这些药物的治疗持续时间仍然较短。”

VERVE - 102最初用于HeFH的研发，最终目标是治疗已确诊为动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且仍受高LDL - C水平影响的患者。在IND申报中，该公司提供了正在进行的1b期Heart - 2临床试验剂量递增部分的中期数据。

Heart - 2试验研究了VERVE - 102在HeFH和/或早发性CAD患者中的安全性和耐受性，包括药代动力学以及血液中PCSK9蛋白和LDL - C水平变化的额外分析。截至2025年1月的截止日期，提交给FDA的试验数据包括3个剂量组（0.3 mg/kg、0.45 mg/kg和0.6 mg/kg）的参与者。

截至该截止点，Verve Therapeutics报告VERVE - 102耐受性良好，无治疗相关的严重不良事件，未观察到有临床意义的实验室异常。该公司预计将在2025年第二季度报告Heart - 2的人口统计学、初步安全性和有效性数据，每位参与者随访时间≥28天。

Verve Therapeutics还宣布，其仍按计划报告Heart - 2剂量递增部分的最终数据，向礼来公司提交PCSK9项目的选择加入数据包，并启动PCSK9项目的2期临床试验。

Kathiresan说：“随着我们正在进行的VERVE - 102的Heart - 2临床试验在国际上不断推进，我们很高兴开始启动美国的试验点，因为我们期望它在我们持续的临床开发中发挥关键作用。”

Verve的其他主要基因药物项目均针对动脉粥样硬化的胆固醇驱动因素，包括残余胆固醇和脂蛋白（a）[Lp（a）]。VERVE - 201旨在永久关闭难治性高胆固醇血症（高LDL - C，尽管已采用最大耐受标准治疗）和纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的ANGPTL3基因。

VERVE - 301旨在永久关闭LPA基因以降低Lp（a）水平，Lp（a）是ASCVD、缺血性中风、血栓形成和主动脉狭窄的独立危险因素。