奥莫罗斯公司（Omeros Corporation）更新正在进行的扎尔泰尼布（Zaltenibart）用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的3期临床试验项目进展

西雅图--（美国商业资讯）--2025年3月21日--奥默罗斯公司（纳斯达克股票代码：OMER）今日宣布，正在开展针对阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）评估扎尔替尼巴特（zaltenibart）的3期项目的临床试验入组站点激活工作。扎尔替尼巴特（OMS906）是奥默罗斯公司研发的一种MASP - 3抑制剂，MASP - 3是补体替代途径的关键和最接近源头的激活因子。扎尔替尼巴特能抑制C5抑制剂治疗的血管内溶血以及C5抑制剂在PNH患者中引起的血管外溶血，同时保持补体经典途径的抗感染溶解功能完整。

在30个国家共选定120个临床研究站点参与扎尔替尼巴特PNH 3期项目临床试验，其中许多站点已确定可参与扎尔替尼巴特试验的PNH患者群，奥默罗斯公司还在继续与各站点合作以确定更多符合条件且可立即参与试验的PNH患者。扎尔替尼巴特用于PNH的生物制品许可申请（BLA）提交和全球批准文件所需数据仍按计划将于2026年第四季度完成。

3期临床试验将评估每八周静脉注射一次扎尔替尼巴特的效果。目前市面上的上游补体抑制剂需要每日口服两次、与C5抑制剂联合治疗时每日口服三次或者每周皮下注射两次。扎尔替尼巴特注射频率低且能抑制血管内和血管外溶血，这使其与其他PNH疗法有明显区别。之前在美国血液学会和欧洲血液学协会年会上展示的2期数据表明，扎尔替尼巴特能有效抑制血管内和血管外溶血，并使男性和女性患者的血红蛋白水平达到正常水平。未发现扎尔替尼巴特有令人担忧的安全问题。

扎尔替尼巴特3期项目包括两项临床试验，一项针对入组研究时未接受补体抑制剂治疗的患者，另一项针对对雷夫利珠单抗（ravulizumab）或依库珠单抗（eculizumab）治疗反应不佳的患者。两项临床试验均将扎尔替尼巴特单药治疗与C5抑制剂依库珠单抗和雷夫利珠单抗的疗效和安全性进行比较，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲监管机构均认可试验设计。3期项目所需的所有扎尔替尼巴特药品已生产完毕，对照用C5抑制剂也已采购。这些研究设计提供了直接对比，应能提供数据证明扎尔替尼巴特在这些患者群体中优于C5抑制剂。这些对比数据可能成为宣传比较优势、扩大市场准入以及制定反映扎尔替尼巴特优势价格的基础。为进一步筹备扎尔替尼巴特的潜在商业化，已向德国联邦联合委员会（德国医疗保健系统的决策机构，负责确定法定医疗保险基金报销的医疗项目且专长于患者报告结局指标）征求并收到有关患者报告结局（PRO）指标的建议。推荐的PRO指标已纳入扎尔替尼巴特3期设计，预计有助于确保合理定价。

奥默罗斯公司董事长兼首席执行官格雷戈里·A·德莫普洛斯医学博士表示：“奥默罗斯全体员工很高兴扎尔替尼巴特3期临床项目进展顺利。扎尔替尼巴特2期数据已显示出与现有上市药物的重要差异，我们预计在3期试验中也能体现出同样的优势，3期试验设计与2期试验相似。我们将继续完善和优化扎尔替尼巴特优势的潜在商业影响，期待明年年底的3期试验结果，为PNH患者及其医生带来更好的治疗选择。根据目前的数据，扎尔替尼巴特是一种一流的替代途径抑制剂，我们计划继续拓展该药物的替代途径适应症。”

据报道，2023年PNH的全球市场规模为38亿美元，预计2034年将超过117亿美元。目前，扎尔替尼巴特治疗C3肾小球病的2期临床试验正在进行中，其他与替代途径相关的适应症也正在评估用于临床试验。

关于扎尔替尼巴特（OMS906）

扎尔替尼巴特是一种在研的人源单克隆抗体，靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶 - 3（MASP - 3），MASP - 3是补体系统替代途径的关键和最接近源头的激活因子。补体系统是先天免疫的关键部分，在宿主内稳态和抵御病原体方面发挥核心作用。MASP - 3负责将前补体因子D转化为补体因子D，被认为是替代途径中的首要靶点——与其他替代途径蛋白相比，其天然循环水平最低且相对清除率低，而且与C5和C3阻断剂不同，MASP - 3抑制剂能保持经典途径的溶解功能完整，这对抗感染很重要。此外，与替代途径的其他成分不同，MASP - 3被认为不是急性期反应物，这可能使像扎尔替尼巴特这样的MASP - 3抑制剂相对于其他替代途径抑制剂具有显著优势。MASP - 3抑制剂被认为对多种疾病具有预防或治疗作用，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、溶血尿毒综合征（HUS）、非典型HUS、创伤性脑损伤、 关节炎、地图样萎缩或“干性”黄斑变性、缺血 - 再灌注损伤、移植相关并发症和其他免疫相关疾病。

关于奥默罗斯公司

奥默罗斯是一家创新型生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对免疫性疾病（包括补体介导的疾病和癌症）以及成瘾和强迫性障碍的一流小分子和蛋白质疗法，用于大市场和孤儿适应症。奥默罗斯的主要MASP - 2抑制剂那索普利单抗（narsoplimab）靶向补体的凝集素途径，正在等待美国食品药品监督管理局（FDA）对其用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的生物制品许可申请的审批。奥默罗斯的长效MASP - 2抑制剂OMS1029已成功完成1期单剂量和多剂量递增临床研究。扎尔替尼巴特是奥默罗斯公司的MASP - 3抑制剂，MASP - 3是补体替代途径的关键激活因子，正在向阵发性睡眠性血红蛋白尿和补体3肾小球病的3期临床试验推进。由美国国家药物滥用研究所资助，奥默罗斯的主要磷酸二酯酶7抑制剂OMS527正在进行用于治疗可卡因使用障碍的临床开发。奥默罗斯还在推进一系列新型细胞和分子免疫肿瘤学项目。欲了解更多关于奥默罗斯及其项目的信息，请访问www.omeros.com。