随着非苏兰（Fitusiran）获批，血友病治疗方案再添新选择

上周五，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了名为Qfitlia的fitusiran，用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有A型或B型血友病（无论是否有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制剂）的成人和儿童患者的出血发作频率。

FDA依据3期ATLAS项目的数据批准了fitusiran的生物制品许可申请。在12月的美国血液学会（ASH）年会暨博览会上展示了来自ATLAS - OLE试验（NCT03754790）的最新数据，结果表明，fitusiran预防用药结合适当的出血管理指南，可减少输注次数并降低凝血因子浓缩物（CFC）或旁路制剂（BPA）的剂量，以治疗A型或B型血友病患者的突破性出血。

HCPLive采访了玛格丽特·拉尼（Margaret Ragni）医学博士、公共卫生硕士，她是ATLAS项目的研究者、匹兹堡大学血液/肿瘤学系医学与临床和转化研究教授以及宾夕法尼亚西部血友病中心主任，以深入了解fitusiran以及该批准如何改善A型和B型血友病的治疗格局。

与BPA预防用药相比，fitusiran方案使平均年化出血率（ABR）降低了70%（P = 0.0002），且与CFC预防用药相当（P = 0.61）。接受fitusiran方案的患者CFC和BPA的年化平均体重调整消耗量也较低。

拉尼告诉HCPLive：“它真正的作用是让你的生活更轻松一点，因为每次治疗都会打断日常生活，而且如果是静脉注射的话，就更麻烦了。所以，[fitusiran]简化了这种疾病的管理，但它并不适合所有人。所以，关键在于与患者沟通，了解他们的偏好，了解他们是否能耐受这种药物。”

拉尼的披露信息包括赛诺菲、辉瑞、奥尼兰姆（Alnylam）、杰特贝林（CSL Behring）、诺和诺德等公司。