阿考拉美迪、转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR - CM）与氯苯唑酸与医学博士丹尼尔·贾奇一起探究ATTR - CM

对关键的ATTRibute - CM试验的分析数据，进一步深入了解阿科拉米迪（Attruby）对转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR - CM）患者预后的影响。2024年11月美国食品药品监督管理局批准其用于ATTR - CM，在美国心脏病学会（ACC）2025年年度科学会议上展示的最新信息表明，无论是否同时使用他法米迪（Vyndamax），阿科拉米迪在试验疗效终点方面的益处是一致的。1,2

“关于临床试验出现的问题之一是：他法米迪在我们的终点中起作用了吗？我很高兴展示的一点是，当我们用两种不同方法分析以排除使用他法米迪的患者时……在这两种预先设定的统计分析中，我们表明阿科拉米迪的作用完全独立于他法米迪，”主要研究者丹尼尔·贾奇医学博士解释说，他是南卡罗来纳医科大学埃德温·W·和特蕾莎·H·罗杰斯心血管研究捐赠讲席教授，在接受HCPLive采访时表示。

在ATTRibute - CM试验中，研究性转甲状腺素蛋白稳定剂阿科拉米迪达到了其四部分主要疗效终点，与安慰剂相比，包括全因死亡率、心血管相关住院率、NT - proBNP变化和6分钟步行距离（P <.0001）。由于试验允许同时使用他法米迪（TAF），进行了预先指定的分析以评估其对主要疗效终点的潜在影响。1,2

ACC.25分析包括使用芬克尔斯坦 - 舍恩菲尔德（F - S）检验在第30个月评估的611名参与者。研究者进行了一对敏感性分析：第一个排除接受他法米迪的患者，另一个忽略开始使用他法米迪后的观察结果。1

初步分析表明，阿科拉米迪组同时使用他法米迪的患者比例（14.9%）低于安慰剂组（22.8%），两组之间他法米迪暴露中位数相似（阿科拉米迪组和安慰剂组分别为11.6个月和10.5个月）。进一步分析表明，在两种敏感性分析中主要疗效终点仍具有高度统计学意义（两者P <.0001）。安全数据表明，无论是否同时使用他法米迪，安全性情况一致。1

欲了解更多关于此项研究以及ATTR - CM管理发展情况，请查看我们在ACC.25对贾奇的采访：贾奇的相关披露包括ADRx、Alleviant Medical、阿斯利康、BridgeBio、Capricor、Cytokinetics、辉瑞、诺和诺德、Tenaya Therapeutics等。

贾奇DP，奥比L，米特SS等。ATTRibute - CM研究中的主要终点疗效结果：预先指定的敏感性分析涉及他法米迪使用。发表于：美国心脏病学会（ACC.25）年度科学会议。2025年3月29 - 31日，伊利诺伊州芝加哥。

BridgeBio。AttrubyTM（阿科拉米迪），一种接近完全的TTR稳定剂（≥90%），被美国食品药品监督管理局批准用于降低ATTR - CM患者的心血管死亡和心血管相关住院率 - BridgeBio。BridgeBio。2024年11月23日发布。2025年4月1日访问。https://bridgebio.com/news/attruby - acoramidis - a - near - complete - ttr - stabilizer - %E2%89%A590 - approved - by - fda - to - reduce - cardiovascular - death - and - cardiovascular - related - hospitalization - in - attr - cm - patients/。