Myozyme（Α-葡萄糖苷酶）是一种治疗庞贝病的新型药物

药物描述：

myozyme（α-葡萄糖苷酶）是一种溶酶体糖原特异性酶，由人类酶酸性α-葡萄糖苷酶（gaa）组成。它是通过重组dna技术在中国仓鼠卵巢细胞系中产生的。myozyme制造工艺与lumizyme不同，因此具有一些不同的产品属性。

葡萄糖苷酶α通过催化溶酶体糖原的α-1,4-和α-1,6-糖苷键的水解来降解糖原。

myozyme用于静脉输注，作为无菌、无热原的冻干饼或粉末提供，需要重构后注射用无菌水。

每个小瓶中含有52. 5毫克α-葡萄糖苷酶、210毫克甘露醇、0. 5毫克聚山梨醇酯80、9. 9毫克磷酸氢二钠七水合物和31. 2毫克磷酸二氢钠一水合物。

重构后，每个小瓶中有10. 5毫升重构溶液，总可提取体积为10毫升，浓度为5. 0毫克/毫升。

警告：

在myozyme输注期间，在某些患者中可能会观察到危及生命的过敏性、严重过敏性和免疫介导的反应。因此，在使用myozyme时应易于获得适当的医疗支持。

心肺功能衰竭的风险：

由于输液反应，心脏或呼吸功能受损的患者可能有严重的心脏或呼吸损害急性加重的风险，需要额外的监测。

适应症和剂量：

myozyme是一种溶酶体糖原特异性酶，适用于庞贝病患者（gaa缺乏症）。经过治疗的婴儿发作型庞贝病患者的无呼吸机生存率已被证明比未经治疗的历史对照组有所改善。然而，对于其他形式的庞贝病患者使用myozyme的安全性和有效性尚未充分研究。

myozyme的推荐剂量方案是每2周静脉输注20毫克/千克体重。