英国研究血管紧张素受体阻滞剂可减缓马凡综合征患者的主动脉扩张

英国伦敦圣巴塞洛缪医院的首席研究员迈克尔·马伦在2018年esc大会热线会议上公布了aims试验的最新结果。该试验发现，使用降压药物治疗可以减缓患有马凡综合征的儿童和年轻人的主动脉扩张。

马凡综合征是一种遗传性疾病，全球每5,000至10,000人中就有一人患有该病。患者的弹性纤维变得过度弹性，可能会导致身体的主要动脉——主动脉逐渐扩大，进而可能发生眼泪、破裂或者死亡。在主动脉扩张达到4. 5至5厘米时，手术替换主动脉根部可用于防止这些事件的发生。因此，减缓马凡综合征患者的主动脉扩张速度成为了重要的治疗目标。

早先的研究指出，β受体阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂以及血管紧张素ii受体阻滞剂可能会减少主动脉扩张及其并发症的发展。然而，由于副作用，高达50%的马凡综合征患者不能耐受β受体阻滞剂。aims试验是第一个旨在评估血管紧张素受体阻滞剂厄贝沙坦是否能降低马凡综合征患者主动脉根部扩张速度的随机试验。该试验共纳入了来自英国22个中心的192名年龄在6至40岁的患者。如果耐受，所有患者均接受β受体阻滞剂。患者被随机分配到每日一次使用厄贝沙坦（剂量为150至300毫克，根据体重而定）或安慰剂。在两个治疗组中，参与者的中位年龄为18岁，其中25%的患者年龄在6至11岁之间。超过一半（56%）的患者在研究期间都有服用β受体阻滞剂。

通过使用经胸超声心动图评估主动脉直径，研究在基线和每年相隔五年的时间内进行观察。

在为期5年的随访中，尽管两个治疗组的主动脉仍在继续扩大，但是与安慰剂组相比，厄贝沙坦组的扩张速度较慢（分别为0. 53mm和0. 74mm/年）且在统计学上显著减少0. 22mm/年（95%置信区间为0. 02至0. 41mm/年，p=0. 030）。

两组患者的不良事件发生率相似，包括对心脏手术进行主动脉根部置换。

马伦博士表示：“我们发现，厄贝沙坦治疗主动脉扩张的效果优于标准药物治疗，这表明它在临床上具有重要的效果，可以预防并发症，并最终延迟或避免对马凡综合征患者进行手术干预的需求。重要的是，在儿童中，厄贝沙坦的耐受性也很好。”