厄贝沙坦减缓马凡综合征儿童主动脉扩张效果优于标准药物

根据最新发布的2018年esc大会热线会议上aims试验的最新结果显示，使用降压药物治疗可以减缓患有马凡综合征的儿童和年轻人的主动脉扩大。

马凡综合征是一种遗传性疾病，每1万到5千人中就有一个患者。这种疾病会导致身体中的弹性纤维过度弹性，患者可能会有异常长的手臂和腿。主动脉，也就是身体的主要动脉，逐渐扩大，可能导致撕裂、破裂，甚至死亡。当扩张达到4. 5到5厘米的时候，可以进行替换主动脉根的手术，以防止这些严重的事件发生。因此，减缓马凡综合征的主动脉扩张速度是一个重要的治疗目标。

以往的研究表明，β受体阻滞剂、血管紧张素转化酶抑制剂和血管紧张素ⅱ受体阻滞剂可能会减少马凡综合征主动脉扩张及其并发症的进展。然而，由于副作用，高达50%的马凡综合征患者无法耐受β受体阻滞剂。因此，aims试验成为了第一个旨在评估血管紧张素受体阻滞剂厄贝沙坦是否能够降低马凡综合征患者主动脉根部扩张率的随机试验。该试验共招募了来自英国22个中心的192名年龄在6至40岁的患者。所有患者如果能够耐受都接受β受体阻滞剂治疗，然后被随机分配到每天服用厄贝沙坦一次（150-300毫克，根据体重而定）或者安慰剂。研究发现，在两个治疗组中，参与者的中位年龄为18岁，其中25%的人年龄在6至11岁之间。超过一半（56%）的患者在研究期间使用了β受体阻滞剂。

在进行了为期五年的基线和每年一次的超声心动图评估主动脉直径后，发现尽管两组的主动脉仍然继续扩大，但厄贝沙坦组的扩张速度较慢（分别为0. 53毫米和0. 74毫米/年），减少了0. 22毫米/年（95%置信区间0. 02-0. 41毫米/年，p = 0. 030）。

两组的不良事件发生率相似，包括需要进行心脏手术以置换主动脉根。

马伦博士表示：“我们的研究发现，厄贝沙坦治疗主动脉扩张的效果优于标准药物治疗，这表明它具有重要的临床效果，可以预防并发症，并最终延迟或消除对马凡综合征患者进行手术干预的需要。重要的是，即使在儿童中，厄贝沙坦的耐受性也很好。”