使用Myozyme的警告和注意事项庞贝病患者的治疗选择

警告和注意事项

使用 myozyme 时应注意以下警告和注意事项：首先，该药物可能引起严重的变态反应和免疫介导的反应，甚至可能危及生命。因此，在使用过程中，要确保能够获得适当的医疗支持。其次，心脏或呼吸功能受损的患者可能面临严重的心脏或呼吸损害急性加重的风险，因此需要额外的监测。

药物描述

myozyme是一种溶酶体糖原特异性酶，主要由人类酸性α-葡萄糖苷酶（gaa）组成。该酶通过重组dna技术在中国仓鼠卵巢细胞系中产生。与lumizyme不同，myozyme的制造工艺导致产品的某些属性不同。

葡萄糖苷酶α通过催化溶酶体糖原的α-1, 4-和α-1, 6-糖苷键的水解来降解糖原。α-葡糖苷酶是一种糖蛋白，其多肽链的计算质量为99,377道尔顿，总质量约为110千道尔顿，并包含碳水化合物。

myozyme用于静脉输液，作为无菌、无热原、白色至灰白色的冻干饼或粉末提供。

注射前需使用10. 3ml注射用无菌水重构，每个50毫克小瓶中含有52. 5毫克α-葡萄糖苷酶以及其他成分。重构后每个小瓶包含10. 5ml重构溶液，总可提取体积为10ml，浓度为5. 0mg/ml。

适应症和剂量

myozyme适用于庞贝病患者（gaa缺乏症）。与未经治疗的历史对照相比，使用myozyme已被证明可以改善婴儿发作的庞贝病患者的无呼吸机生存率。然而，在其他形式的庞贝病患者中使用myozyme的安全性和有效性尚未得到充分研究。

根据推荐剂量方案，myozyme每2周静脉输注20mg/kg体重。