Vesanoid治疗急性早幼粒细胞白血病风险与效益的权衡

药物描述

vesanoid（维甲酸）是一种用于治疗急性早幼粒细胞白血病（apl）的药物。然而，使用该药物需要医生和机构具有丰富的经验，因为apl患者通常处于高风险状态，并可能对vesanoid产生严重的不良反应。因此，vesanoid只能在严格监督的医生和配备实验室和支持服务的设施中使用，以监测药物耐受性并保护和维持因药物毒性而受损的患者，包括呼吸系统受损。在决定使用vesanoid之前，医生需要权衡患者可能获益超过已知的治疗副作用。

警告

1. 维甲酸-apl综合征

约25％使用vesanoid治疗的apl患者会经历一种称为视黄酸-apl（ra-apl）综合征的并发症。这种综合征表现为发热、呼吸困难、急性呼吸窘迫、体重增加、肺部浸润、胸膜和心包积液、水肿以及肝、肾和多器官衰竭。该综合征的部分患者还伴有心肌受损和发作性低血压。这种综合征有时会伴随白细胞增多症，严重情况下可能需要气管插管和机械通气，并且某些患者可能因多器官衰竭而死亡。视黄酸-apl综合征通常在治疗的第一个月发生，但也有报道在使用vesanoid后首次服用后发生。目前对该综合征的治疗尚未明确定义，但初步怀疑患有ra-apl综合征时，给予高剂量类固醇似乎可以降低发病率和死亡率。在出现提示该综合征的早期征兆（原因不明的发热、呼吸困难和/或体重增加、胸部听诊异常或影像学异常）时，应立即开始使用大剂量类固醇（地塞米松每12小时静脉注射10毫克，持续3天或直到症状消退），无论白细胞计数如何。在进行ra-apl综合征治疗时，大多数患者无需中断使用vesanoid。然而，在中度和重度ra-apl的情况下，应考虑暂时停用vesanoid治疗。

2. 使用vesanoid期间的白细胞增多和快速发展的白细胞增多

约40％的患者在使用vesanoid期间会发展为快速发展的白细胞增多症。对于诊断时出现高白细胞计数（> 5x10^9/l）的患者，白细胞计数进一步迅速增加的风险增加。快速发展的白细胞增多症与更高的危险并发症发生率相关。如果在白细胞增多的同时出现了ra-apl综合征的症状和体征，应立即开始使用高剂量类固醇治疗。一些研究人员建议，在白细胞计数> 5x10^9/l的患者或在治疗开始时白细胞计数迅速增加的患者中，常规上在vesanoid治疗中添加化学疗法，可降低ra-apl综合征的发生率。