德国医疗保健质量和效率研究所评估肺动脉高压药物Selexipag

根据德国医疗保健质量和效率研究所的评估结果，针对肺动脉高压（pah）治疗的药物selexipag（商品名：uptravi）被批准用于长期治疗中度至重度症状的成人患者。该药物可以作为其他降压药物的联合治疗，也可以作为不适合使用其他治疗方法的患者的单一治疗。selexipag自2016年5月以来一直在德国上市。

早期效益评估中，德国医疗保健质量和效率研究所对selexipag与其他适当的比较疗法进行了检验，以确定其是否具有优势或劣势。然而，目前对特定药物的限制以及对人群的划分还不充分。制造商引用的唯一一项针对亚群的研究将selexipag与安慰剂进行了比较，但从这样的比较中并没有发现额外的益处。因此，制造商没有提供足够的数据来评估selexipag的附加益处。德国医疗保健质量和效率研究所得出与适当的比较疗法相比，目前尚未证实selexipag具有附加益处。

在pah中，肺动脉会变窄，导致心脏必须更加努力地将缺氧血液泵送到肺部。这会增加右心腔的工作负荷，从而降低身体对氧气的供应。肺动脉高压通常是由其他心脏或肺部疾病引起的，如慢性阻塞性肺疾病（copd）或先天性心脏缺陷。selexipag的作用是扩大肺动脉并减轻心脏的负荷。这种药物被批准用于长期治疗pah患者，这些患者在休息时没有症状，但在身体活动时有轻度（who功能ii级）或明显（who功能iii级）的限制。这些限制可能导致呼吸困难、疲劳、胸痛或头晕等症状。

selexipag是一种内皮素受体拮抗剂（era）和/或磷酸二酯酶-5（pde-5）抑制剂，可作为联合疗法给药给那些对现有治疗不足够有效的患者，或者作为单一疗法给予那些不适合其他疗法的患者。在评估中，制造商没有按照联邦联合委员会（g-ba）规定的个体化优化药物治疗进行比较，也没有对亚群进行单独的优化。制造商还将患者分为两个亚群，其中“亚群a”包括那些伊洛前列素也不是一种选择的患者，因此对他们而言，只能等待病情恶化。

总结来说，selexipag作为一种治疗肺动脉高压的药物，在德国市场上已经上市并获得批准。然而，根据德国医疗保健质量和效率研究所的评估，尚未证实其与适当比较疗法相比具有附加益处。

selexipag的作用是扩大肺动脉并减轻心脏的负荷，在特定的患者群体中可以作为联合疗法或单一疗法使用。制造商在比较疗法选择和亚群划分上存在偏差，未能提供足够的数据来支持selexipag的附加益处。