Trikafta治疗囊性纤维化的口服药物

trikafta是一种口服组合药物，主要通过三种成分elexacaftor、ivacaftor和tezacaftor改善囊性纤维化患者的症状。它适用于2岁及以上的成人和儿童，这些患者至少在囊性纤维化跨膜传导调节因子（cftr）基因中有一个f508del突变拷贝或其他对trikafta治疗有效的突变。

囊性纤维化是由cftr基因的突变引起的遗传性疾病，导致特定蛋白无法正常工作。这些突变会导致较少的cftr蛋白进入细胞表面，即使到达细胞表面，也无法正常开启，从而阻止氯离子适当地进出细胞。这会导致包括肺部在内的器官中粘稠粘液的积聚。

trikafta中的三种成分共同作用以改善cftr蛋白的功能。elexacaftor和tezacaftor有助于更多cftr蛋白到达细胞表面，而ivacaftor有助于cftr蛋白在细胞表面保持更长时间的开启状态，促使氯离子流动，从而使粘液变得更薄。

在服用trikafta之前，可能需要进行经fda批准的cf突变测试，以确保患者具有f508del突变或其他合格的突变。trikafta在2019年10月21日首次获得fda批准。然而，也需要注意一些警告。

避免对trikafta或其成分过敏的人使用。有报道称可能引发血管性水肿和过敏反应。对于患有预先存在的晚期肝病（如肝硬化、门静脉高压症、腹水、肝性脑病）的患者应避免使用trikafta，除非益处大于风险，因为已有导致肝移植失败的报告。在治疗过程中，医疗保健提供者将对肝功能进行监测。据报道，使用含有ivacaftor的药物治疗的儿科患者可能患有白内障。因此，在儿童中进行基线和随访眼科检查是必要的。

trikafta可能会影响其他药物的工作方式，而其他药物也可能影响trikafta的工作方式。因此，患者需要告诉医生正在服用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。目前还不清楚trikafta对2岁以下儿童的安全性和有效性。与trikafta相关或类似的药物包括阿奇霉素、zithromax、庆大霉素、creon和妥布霉素。在服用任何药物之前，患者需要告知医生正在服用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。因为trikafta可能会影响其他药物的工作方式，而其他药物也可能影响trikafta的工作方式。在同时服用某些药物时，可能需要调整trikafta的剂量。如果患者不确定，建议咨询医生或药剂师以获取这些药物清单。