2A型冯维勒布兰德病加硬皮病：用VonicogSusoctocog减少胃肠道出血

2024-07-31

冯·维勒布兰德病 (VWD) 是一种遗传性的血小板功能障碍引起的出血性疾病，其特征是冯·维勒布兰德因子 (VWF) 的数量或功能存在缺陷。VWD 可分为原发性和继发性（获得性）两种形式。后者可能与多种基础疾病相关，如自身免疫性疾病，在这种情况下，VWF 的功能会因为自身抗体的作用而受损。VWF 不仅在初级止血过程中发挥关键作用，还参与血管生成的调控。其缺乏可导致部分 VWD 患者出现胃肠道血管畸形，进而引发反复发作且难以治疗的胃肠道出血。系统性硬化症（SSc）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要表现为弥漫型或局限型。相较于弥漫性 SSc (dcSSc)，局限性 SSc (lcSSc) 更常伴有抗着丝粒抗体，并且其血管并发症（如肺动脉高压）更为常见。SSc 患者的胃肠道受累情况在两种亚型中均较为普遍，常见的表现包括胃食管反流病、小肠细菌过度生长、腹泻或便秘。严重时，可导致营养不良、假性肠梗阻或显著体重下降，这些并发症与更高的死亡风险相关。

关于血管异常的报道相对较少：毛细血管扩张通常局限于 lcSSc 患者的皮肤，但有些患者会在整个胃肠道中出现广泛的血管发育不良，这可能引发危及生命的出血。据内镜检查结果统计，大约 1% 至 5% 的患者发现胃肠道血管发育不良，且这些病变多见于小肠。这些血管发育不良约占所有胃肠道出血的 10%，而在小肠出血中则占到约 50%。

通过本病例报告，我们旨在探讨在已知存在潜在自身免疫性疾病的情况下，如何有效地进行严重胃肠道出血的诊断和后续治疗。

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