用Vonicog Susoctocog长期预防能稳住胃肠道出血还对血管畸形有好处

2024-07-31

我们报道了一例罕见病例，患者同时患有系统性硬化症（SSc）和遗传性血管性假血友病（VWD），并且对常规治疗方法反应不佳。我们采用 vonicog alfa 对其进行了治疗，并且每周三次重复给药。美国食品药品监督管理局已经批准 vonicog alfa 用于 VWD 患者的紧急治疗、出血控制以及手术期间出血管理。持续使用 vonicog alfa 预防性治疗不仅稳定了患者的止血情况，还对其血管畸形产生了积极影响，而不会因为高水平的 FVIII:C 而引发副作用。VWF 对血管稳态的调控机制非常复杂：它通过与内皮细胞中的整合素 avß3 结合来促进血管生成，同时抑制血管平滑肌细胞中的血管成熟。由于这一过程主要由超大 VWF 多聚体介导，因此 vonicog alfa 或许能够有效干预破裂血管的形成。利妥昔单抗的抗血管生成作用似乎并不适用，因为在过去的三个月里，尽管一直在使用，但并未改善患者的出血频率。

vonicog alfa 在控制胃肠道出血方面的效果优于血浆来源的 VWF/FVIII 制剂，后者只能带来部分缓解。在这位同时患有 SSc 和肺动脉高压（PAH）的患者中，我们观察到 PAH 加重，这可能是由于 FVIII 水平升高所致。与健康对照相比，慢性血栓栓塞性肺动脉高压和 PAH 患者的 FVIII 水平通常较高。

随着获得性功能性 VWF 缺陷在自身免疫性疾病和其他疾病中的认知度不断提高，强烈建议对全身性疾病患者进行全面的止血评估。因为通过血浆来源的 VWF/FVIII 浓缩物进一步提高 FVIII 活性可能会带来潜在风险，这类患者可能更需要不含 FVIII 的 VWF 制剂。此外，VWD 相关异常的检测也是当前研究的重点。

值得注意的是，患者及其兄弟姐妹从未意识到自己存在遗传性凝血障碍，这突显了出血性疾病家族史的重要性。对于患有自身免疫性疾病的患者尤其如此，因为像本例所示，严重的并发症可能会被误认为是原发疾病的症状，从而阻碍了正确的诊断。

综上所述，这是首次报道的病例，在重症监护、风湿病学和血液学的多学科协作下，成功利用 vonicog alfa 对患有 SSc 相关胃肠道出血和遗传性 2A 型 VWD 的患者进行了预防性治疗。

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