Zontegloβ地中海贫血患者的基因疗法新选择

药物描述：

zynteglo是一种β a-t87q-珠蛋白基因疗法，由自体cd34细胞组成，含有造血干细胞（hsc），用编码β a-t87q-珠蛋白的bb305 lvv转导，悬浮在冷冻保存溶液中。zynteglo旨在一次性给药，以将修饰形式的β-珠蛋白基因（β a-t87q-珠蛋白基因）的功能拷贝添加到患者自己的hsc中。

用途和剂量：

zynteglo适用于需要定期输注红细胞（rbc）的成人和小儿β地中海贫血患者。剂量为单剂量形式，最低推荐剂量为5. 0 × 106 cd34+细胞/kg。仅供自体使用，仅用于一次性单剂量静脉内使用。

zynteglo输注前的准备：

在动员、单采术和清髓性预处理开始之前，确认造血干细胞（hsc）移植适合患者。建议患者在动员前和清髓性调理前保持血红蛋白（hb）≥11g/dl至少30天。动员和清髓性调理剂的具体处方信息请参考治疗前相关指南。

在收集细胞用于制造之前，需进行乙型肝炎病毒（hbv）、丙型肝炎病毒（hcv）、人类t淋巴细胞营养病毒 1和2（htlv-1/htlv-2）以及人类免疫缺陷病毒1和2（hiv-1/hiv-2）的筛查。