用Susoctocog-RpFVIII治意大利老年血友病A患者的实战经验

2024-08-01

获得性甲型血友病（AHA）是一种罕见的凝血障碍，尤其多见于老年人，但因常伴有严重的合并症，治疗往往较为复杂。Susoctocog-alfa 或许是这类患者的理想治疗方案。本研究旨在评估 rpFVIII 对于患有 AHA 并伴有严重并发症的老年患者的有效性和安全性。

我们回顾性地收集了来自意大利五个血友病中心的数据，共涉及 9 例接受 susoctocog-alfa 治疗的 AHA 患者。其中，88.9% 为男性，平均年龄为 78.7 岁。44.4% 的患者为特发性 AHA。7 名患者出现了肌肉出血，其中 1 名患者还伴有血尿。另外 2 名患者分别出现颅内出血和膝关节积血。7/9 的患者伴有严重疾病，其中 71.4% 为心血管疾病。Susoctocog-alfa 在 1/3 的病例中作为一线治疗。一线或二线治疗的中位负荷剂量为 100.0 IU/kg；中位后续剂量为 50 IU/kg，中位给药频率为每 12 小时一次，中位给药次数为 8 次。负荷剂量后，中位 FVIII 峰值为 166%。治疗前未检测到 rpFVIII 抑制剂，仅有两名患者产生了低滴度抗体。在接受 susoctocog-alfa 治疗期间进行了 3 次手术，均未发生急性出血。rpFVIII 被认为对所有病例有效，并且在 22.2% 的病例中与抗纤溶药物联合使用。55.6% 的患者在急性治疗后开始接受低剂量 aPCC 作为短期预防措施，以减少复发风险。在整个治疗期间及八个月的随访期内，未报告任何不良事件。

综上所述，susoctocog-alfa 对于 AHA 患者，特别是那些存在严重合并症的患者来说，可能是安全且有效的治疗选择，即便使用的剂量低于推荐剂量。

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