猪重组因子VIII（Susoctocog；OBI-1；BAX801）：产品特点和前期研究概况

2024-08-01

获得性 A 型血友病（AHA）是一种罕见且通常严重的自身免疫性出血性疾病，由因子 VIII（FVIII）的抑制性抗体（抑制剂）的产生引起。当前推荐的治疗方法包括旁路药物、重组活化 FVII 或活化凝血酶原复合物浓缩物，用于控制 AHA 患者的出血事件。曾有一线治疗药物血浆来源的猪 FVIII（Hyate：C，Ipsen，英国），但因病毒安全问题于 2004 年停止使用。为此，重组猪 FVIII（rpFVIII）Susoctocog alfa (OBI-1; BAX801) 应运而生，其预期效果与 Hyate:C 类似，但安全性更高，并已获得美国食品和药物管理局的批准用于治疗 AHA。

Susoctocog alfa 的生产始于通过转基因幼仓鼠肾源细胞表达 B 结构域缺失的 rpFVIII。经过最终纯化和冻干处理，该药品的病毒污染风险几乎为零，且不含动物源性血浆蛋白。临床前研究在血友病狗、食蟹猴和 FVIII 敲除小鼠等模型中评估了 Susoctocog alfa 的免疫原性、耐受性、药代动力学及出血时间。

临床前研究表明，Susoctocog alfa 的疗效和免疫原性与 Hyate:C 相当，但具有更优的安全性。因此，Susoctocog alfa 是一种高度纯化的重组猪 FVIII 药物，其安全性和有效性均得到验证，可成为控制 AHA 患者出血的重要治疗手段。

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名称：: Obizur

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