用Susoctocog治了9个得了获得性血友病A的老年患者

2024-08-01

获得性 A 型血友病 (AHA) 是一种罕见且严重的出血性疾病，由先前止血功能正常的人体突然产生针对凝血因子 VIII (FVIII) 的自身抗体所引起。AHA 患者的发病率和死亡率较高，尤其是老年患者伴有严重并发症时更为显著。根据国际指南，在治疗 AHA 引起的出血时，应优先考虑使用旁路药物，如活化凝血酶原复合物浓缩物 (aPCC) 或活化重组 FVII (rFVIIa)，或使用重组猪 FVIII (rpFVIII)。此外，对于血栓栓塞风险较高的患者，血浆衍生的 FVIII 浓缩物可能是一个合适的选择，特别是在抑制剂滴度较低（<5.0 BU）的情况下。皮质类固醇单独使用或与环磷酰胺联合使用，能够快速且安全地消除抑制剂。若环磷酰胺不可用，则可采用利妥昔单抗作为替代方案。

2016 年，一种新型重组 B 结构域缺失猪 FVIII（rpFVIII）在意大利获批。与旁路药物相比，这种浓缩物的一个显著优点是其可以通过常规的一阶段检测方法在患者的血浆中进行监测，这一方法通常用于其他 FVIII 产品的治疗。Sustoctocog-alfa 的有效性已经在 OBI-1 研究中得到验证，尽管该研究中有 10 名患者体内存在 rpFVIII 抑制剂，其中 4 名患者为高滴度抑制剂，但所有 28 名受试者在接受第一次给药后的 24 小时内均获得了积极的治疗反应。研究推荐的初始剂量为 200 IU/kg，随后的中位剂量为 100 IU/kg。然而，实际应用中发现并非所有患者都需要如此高的剂量。

已有报道显示，使用 rpFVIII 的初始负荷剂量为 100 IU/kg（在 7 名患者中的 6 名中观察到疗效），以及随后的维持剂量在 50-100 IU/kg 之间（低于推荐剂量），亦可实现有效的止血效果。另外两项独立研究也报告了 rpFVIII 在 AHA 患者中治疗出血的有效性，且使用的剂量远低于现行推荐剂量。迄今为止，除了这四篇引用的文献外，尚未有更多关于 Obizur® 在临床实践中应用的研究或报告。

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